
股价旅行者治疗 今早开盘前下跌超过12%,因投资者负的宣布反应的Neurocrine Biosciences公司 被终止两家公司之间的帕金森氏症的合作。
两家公司于2019年首次合作开发了针对帕金森氏病和其他神经退行性疾病的基因疗法。如果所有里程碑都没有实现,则该伙伴关系的价值约为17亿美元。
帕金森氏病计划正在评估基于脑内AAV的研究性基因疗法NBIb-1817(VY-AADC)作为该疾病的潜在治疗方法。基因疗法旨在将AADC基因直接递送到多巴胺受体所在的壳核神经元中。这绕开了黑质神经元,并使核壳蛋白的神经元产生AADC酶,从而将左旋多巴转化为多巴胺。NBIb-1817(VY-AADC)通过术中监测和核磁共振成像(MRI)促进的靶向递送而施用于大脑。
NBIb-1817处于II期研究中,称为RESTORE-1。但是,该程序在去年年底遇到了障碍。在美国食品药品监督管理局(FDA)对基因治疗计划进行临床搁置之后,RESTORE-1计划于12月暂停。在Neurocrine提交了与一些RESTORE-1研究参与者的MRI异常观察相关的《新药安全性研究报告》后,该程序被暂停。
RESTORE-1中期试验针对的是已被诊断出患有帕金森氏病至少四年,对口服药物反应不佳并且一天中至少有3个小时的OFF时间的患者。在试验搁置临床前三个月,旅行者和Neurocrine宣布了 积极的三年疗效和安全性数据 在接受VY-AADC治疗的帕金森氏病患者中。Voyager在公告中表示,接受一次性剂量的研究基因疗法NBIb-1817治疗的患者表现出持续的运动功能改善,包括更长的“开”时间而没有麻烦的运动障碍,帕金森病统一疾病分级量表(UPDRS)降低)第三部分评分和帕金森氏病患者用药量减少。
Voyager说,上个月,FDA向Neurocrine提供了信息,以对FDA作出与临床搁置有关的完整回应。Voyager在公告中说,这些信息包括对研究产品可能如何导致不良结果的评估,管理不良结果的缓解计划以及支持性数据,以证明该产品仍然具有有利的收益/风险状况。 。
Neurocrine没有继续前进,而是选择终止该基因疗法资产上的合作。Voyager在有关已终止的帕金森病计划的公告中说,它了解Neurocrine在对投资组合进行审查并确定其现有管道资产的优先次序后,解散了NBIb-1817(VY-AADC)计划。Voyager说,该计划将于今年8月1日到期。
Voyager说,旅行者与神经病学合作伙伴关系中包括的其他计划,包括一项针对弗雷德里希共济失调的计划,以及两项发现计划均未受到影响,仍处于积极合作之下。
Voyager表示,它将继续评估终止合同和帕金森计划未来的财务影响,并希望在未来提供最新信息。