纽约-专注于研发中枢神经系统疾病和罕见疾病的临床阶段生物制药公司Seelos Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：SEEL）今天宣布，该公司已经由以色列专利局颁发的以色列专利号为241757，标题为：“通过腹膜内注射海藻糖治疗蛋白聚集性肌病和神经变性疾病”。

授予的专利涵盖了一种使用海藻糖（SLS-005）治疗多种神经退行性疾病的方法，包括肌萎缩性侧索硬化症（ALS），Sanfilippo综合征，眼咽肌营养不良（OPMD），亨廷顿舞蹈病，脊髓小脑共济失调（SCA），脊髓和延髓性肌萎缩症（SBMA），牙髓性-Pailidoluyssan萎缩症（DRPLA），皮克氏病，皮质基底变性（CBD），进行性核上性麻痹（PSP），额颞痴呆，帕金森氏病，与17号染色体相关的帕金森氏症（FTDP-17），阿尔茨海默氏病Friedreich共济失调（FA）。

Seelos最近在ALS中获得了SLS-005的孤药称号，并宣布将其纳入由马萨诸塞州总医院的Sean M. Healey和AMG ALS中心领导的HEALEY ALS平台试验中。

关于海藻糖

海藻糖是一种低分子量的二糖（0.342 kDa），可穿过血脑屏障，稳定蛋白质并重要地激活自噬，自噬是从细胞中清除物质的过程。在与异常细胞蛋白聚集或病理物质存储有关的几种疾病动物模型中，已证明可减少错误折叠的蛋白聚集并减少病理物质的积累。海藻糖通过转录因子EB（TFEB）的激活来激活自噬，转录因子EB是溶酶体和自噬基因表达的关键因素。TFEB的激活是许多病理性存储材料疾病的新兴治疗靶标。