有人说，晚期临床试验是阿尔茨海默氏病死亡的地方-在过去十年中，有130多次针对阿尔茨海默氏症的临床试验都失败了。尽管如此，AB Science  SA 仍从其马赛替尼的IIb / III期试验中报告了确诊为轻度至中度阿尔茨海默氏病的患者的有希望的数据。而且该方法与关于该疾病病理学的许多已知知识是一致的。

研究指出，目前有四种批准用于阿尔茨海默氏症的药物，多奈哌齐，卡巴拉汀，加兰他敏和美金刚。这项研究对一种或多种这类药物的附加疗法进行了评估，以证实轻度至中度阿尔茨海默氏病的患者使用不同剂量的马赛替尼。

该试验表明，在阿尔茨海默病疾病评估量表-认知子量表（ADAS-Cog）中，与对照组相比，马赛替尼4.5 mg / kg / day产生了显着的治疗效果。研究还表明，马赛替尼与阿尔茨海默氏病患者的日常生活合作研究活动（ADCS-ADL）得分相比，有明显的变化。

与安慰剂组相比，在治疗24周后，进入严重痴呆阶段的马赛替尼患者明显减少。

该安全性被认为是可以接受的，并且与先前对该药物的了解一致。其中，有79.5％的患者至少发生了一种不良事件，而对照组的这一比例为74.6％；马赛替尼组中有5.9％发生至少一项严重不良事件（非致命），而对照组则为2.9％，马赛替尼组中有18.9％的患者至少有一项严重不良事件，而对照组为16.8％臂。

大约两周前，这家法国公司还报道了马赛替尼联合吉西他滨治疗胰腺癌的临床试验。在验证性III期试验中，该药物组合与生存期的显着增加有关。该药物正在神经病学，炎性疾病和肿瘤学方面进行评估。它也在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）中进行测试。芝加哥大学最近的一项研究发现，与1,900种其他临床安全药物相比，该药物是COVID-19研究中最强的候选药物。

马赛替尼是一种口服高选择性酪氨酸激酶抑制剂。

Salpetriere大学医院神经病学研究所神经学教授Bruno Dubois说：“阿尔茨海默氏病患者的治疗选择是真空的，如今很少有尝试解决已确诊与阿尔茨海默氏病有关的轻度或中度痴呆症的人群。”在巴黎和AB09004研究的协调研究人员。这些数据令人鼓舞，并可能为阿尔茨海默氏病患者提供新的希望。马赛替尼可显着降低达到严重痴呆症阶段的患者比例这一事实尤其令人感兴趣，因为该阶段的疾病对社会构成了沉重负担。”

对于阿尔茨海默氏病，马赛替尼的基本原理与两种可能的作用机制有关。首先是肥大细胞在神经炎症和调节血脑屏障（BBB）渗透性中的作用。第二个是对蛋白激酶Fyn的抑制，该蛋白激酶与淀粉样蛋白β信号传导和tau磷酸化有关。β淀粉样蛋白和tau蛋白都是在阿尔茨海默氏病患者大脑中异常蓄积的蛋白质。通常，淀粉样蛋白β在疾病中较早发生，而tau较晚出现。

神经炎症与阿尔茨海默氏病的关系越来越密切。肥大细胞释放大量促炎介质，似乎在促成中枢神经系统炎症中起重要作用。在BBB的两侧也可以找到它们。马赛替尼通过抑制酪氨酸激酶c-Kit和Lyn来阻断肥大细胞。

如上所述，阿尔茨海默氏症也与β-淀粉样蛋白和tau蛋白有关。Fyn通过其在淀粉样β信号转导和tau磷酸化中的双重作用，与阿尔茨海默氏病的发病机理有关。马赛替尼抑制Fyn，可能破坏淀粉样蛋白β信号传导级联并调节tau的磷酸化。

认知神经病学教授兼主任Philip Scheltens表示：“研究AB09004的结果令人耳目一新，因为它们为治疗阿尔茨海默氏病提供了一种全新的方法，并且极有希望，特别是考虑到观察到的对认知功能影响的稳健性。阿姆斯特丹VU大学医学中心的阿尔茨海默病中心 “我渴望支持AB Science致力于解决这种毁灭性疾病。”