Calliditas Therapeutics的股票在盘前交易中飙升超过51％，此前该公司宣布对Nefecon进行IgA nephropatjhy（IgAN）研究（一种自身免疫性肾病）的第三阶段阳性数据。
今天上午，总部位于瑞典的Calliditas说，Nefecon通过治疗9个月后证明尿蛋白肌酐比值，UPCR或蛋白尿明显减少，从而达到了其主要终点。Nefecon治疗的患者的平均降低幅度为31％，而安慰剂为5％。研究还显示，在12个月时，获益持续显着改善。该试验还达到了关键的次要终点，与安慰剂相比，Nefecon治疗9个月后估计的肾小球滤过率或eGFR在统计学上有显着差异。
有了第三阶段研究的结果，Calliditas正在排队寻求美国食品和药物管理局的监管批准。该公司计划在2021年上半年寻求监管机构的加速批准。Calliditas还计划寻求欧洲药品管理局的批准。该公司表示，如果获得批准，Calliditas打算自己在美国和通过与其他地区的合作，将Nefecon for IgAN商业化。
“我们对强大的数据集感到满意，该数据集证实了IIb期临床试验的结果，并为有效治疗IgAN的起源提供了进一步的支持。Calliditas多年来一直是IgAN的先驱，我们很高兴成为唯一一家在此适应症中报告了阳性III期试验的公司。Calliditas首席执行官RenéeAguiar-Lucander在一份声明中说：“这一结果为当今无批准的替代疗法的数千名患者带来了希望。”
NefIgArd III期试验包括两个部分。A部分是潜在法规提交和批准的基础，提供了有关Nefecon功效和安全性的数据。
Nefecon是一种有效的，众所周知的活性物质布地奈德的专利口服制剂，可定向释放。按照主要的发病机理模型，该制剂的设计目的是将药物输送到疾病起源的下部小肠的Peyer斑块区域。
IgA肾病，也称为伯杰氏病，发生在肾脏中的免疫球蛋白A积累时。这些堆积物会导致局部发炎，从而阻碍肾脏从血液中过滤废物的能力。除了Calliditas以外，其他公司也正在为IgaN开发治疗方法，包括位于温哥华的Chinook Therapeutics。
NefIgArd试验在不知情的情况下继续进行，在完成A部分后，患者将继续接受观察性B部分治疗，为期12个月的随访。Calliditas将在2020年期间招募另外160名患者纳入B部分。
