使用NYX-783观察到的CAPS-5耳鸣和反应得分的临床意义和统计学显着改善

在50 mg剂量组中观察到的CAPS-5总评分相对于基线的临床意义改善

通过多种方法对CAPS-5总评分的缓解率进行统计学处理，从安慰剂中将50 mg进行统计学显着分离

观察到的安全性和耐受性类似于安慰剂

与FDA进行数据支持讨论并发展为关键研究

美国东部时间明天上午8:30进行电话会议和网络广播演示

伊利诺伊州埃文斯顿-（美国商业资讯）-临床阶段生物药物公司Aptinyx Inc.（纳斯达克股票代码：APTX）正在开发用于治疗脑和神经系统疾病的转化疗法，今天宣布了第一项2期研究的积极结果在153名创伤后应激障碍（PTSD）患者中使用了其新型NMDA受体调节剂NYX-783。在2期研究中，NYX-783表现出统计学上显着且具有临床意义的功效结果以及良好的不良事件和耐受性。基于这些结果，该公司预计将在2021年启动一项关键研究。

“由于一系列令人衰弱的症状，创伤后应激障碍是最复杂，最难以治疗的精神疾病，”精神病学与公共卫生杰出教授，医学与公共卫生副主席Murray Stein博士说。加利福尼亚大学圣地亚哥分校精神病学临床研究和Aptinyx顾问。“在这项研究中看到NYX-783具有如此积极的作用令人鼓舞，特别是考虑到治疗时间相对较短的情况。尽管几乎没有药物在PTSD中显示出疗效，但是NYX-783的这项研究已经证明了具有临床意义的效果以及出色的耐受性的初步证据。这些数据将NYX-783定位为有望进入进一步临床开发的有希望的治疗候选药物，这对目前患有PTSD的服务不足的患者而言是令人欢迎的消息。

首次住院患者研究的主要目标得以实现，因为所研究的两种剂量水平（每天一次10 mg和50 mg）均已证明，由临床医师管理的DSM-5 PTSD量表（CAPS-5）具有临床意义和统计学意义上的显着改善刺激性和反应性评分（分别为50 mg和10 mg，相对于安慰剂，p = 0.040和p = 0.049）。该量表评估PTSD的症状，例如过度警惕，夸张的惊吓反应，易怒和攻击性，鲁ck或自毁行为以及注意力和睡眠障碍。此类症状的缓解与NYX-783的作用机制高度相关，该作用机制已显示出可以增强灭绝学习的能力。

在50 mg剂量组中，CAPS-5总评分在短短四个星期内也观察到了具有临床意义的改善，这具有重要意义。在第4周完成第1阶段的意向性治疗（ITT）人群中，服用NYX-783 50 mg的受试者中，CAPS-5总得分的基线水平较基线水平提高了30％，而受试者的这一比例为44％服用安慰剂（p = 0.008）。在相同的人群和时间段内，服用NYX-783 50 mg的受试者中有50％的人较基线水平提高了50％的CAPS-5总得分，而服用安慰剂的受试者为26％（p = 0.044）。

在临床医师管理的主要CAPS-5终点上的改进与在多个次要和探索性终点上观察到的改进一致。

在研究的所有端点上，50 mg剂量比10 mg剂量显示出明显的剂量反应，表现出更一致的效果。

在研究中，NYX-783具有良好的耐受性，并显示出良好的不良事件特征。

诺伯特·里德尔（Norbert Riedel）博士说：“我们对这些令人印象深刻的结果感到非常满意，这些结果超出了我们对该初步探索性研究的预期，并且清楚地表明了NYX-783在迅速可靠地解决PTSD最具挑战性症状方面的强大潜力。” Aptinyx总裁兼首席执行官D. “患有创伤后应激障碍的人有巨大的未满足的医疗需求，很少有现有的治疗选择带来的益处有限。我们相信这些结果表明，NYX-783调节NMDA受体以增强灭绝学习的机制解决了PTSD的潜在病理基础。我们希望本研究的数据将支持与FDA的讨论以及首项关键性研究的启动。此外，

Aptinyx计划在定于明天美国东部时间上午8:30举行的电话会议上讨论这些结果。此外，该公司计划将这项研究的详细结果提交，以便在将来的科学和医学会议上发表和介绍。

关于PTSD中NYX-783的第二阶段探索性研究

2期探索性研究是对153名PTSD患者的多中心，安慰剂对照，双盲，随机，序贯平行比较设计（SPCD）研究，其特征在于《精神障碍诊断和统计手册》中规定的标准，第5版（DSM-5）。

按照SPCD的设计，该研究分两个，四个星期进行。研究中没有患者接受超过4周的NYX-783治疗。在第1阶段将患者随机分配为接受安慰剂，NYX-783 10毫克或NYX-783 50毫克。在第1阶段使用安慰剂的患者在第2阶段被重新随机分配以再次接受安慰剂，或开始使用NYX-783 10毫克，或NYX-783 50毫克。第1周的所有患者以及第4周的安慰剂无反应组的患者（定义为CAPS-5总得分> 26，CAPS-5总得分相对基线降低的百分比<35％，在第4周），在第2阶段进行合并以进行主要疗效分析。这项研究的主要终点是CAPS-5总得分和症状域子得分的变化（唤醒和反应性，负面认知和情绪，入侵，和回避），将第1阶段和第2阶段合并为加权效应。总的来说，第二阶段的研究持续时间总计为十到十三周，包括一个筛选期，两个四个星期的治疗期（第一阶段和第二阶段）以及一个安全性随访期。

电话会议信息

要访问实时电话会议和网络广播演示，请拨打（866）939-3921（美国免费电话）或（678）302-3550（美国免费电话）并参考会议ID49992933。将提供实时音频和网络广播演示。可以在Aptinyx网站上的“投资者与媒体”部分中找到，网址为https://ir.aptinyx.com。活动结束后的30天内，网络广播的重播将被存储在Aptinyx的网站上。

关于创伤后应激障碍

在美国，约有八百五十万的人患有创伤后应激障碍，其特征是侵入性症状，回避，认知和情绪的负面变化，创伤后和/或觉醒后经历创伤。创伤后应激障碍可以由多种形式的创伤导致，包括战斗暴露，交通事故，性或其他人身攻击，虐待，自然灾害等。在一般人群中，PTSD的终生患病率约为7％，但在有遭受外伤风险的人群中（例如，兵役人员和急救人员）要高得多。除了直接症状带来的挑战外，PTSD患者的自杀率更高，并且经常会同时上瘾，导致疾病的社会和经济负担更大。可用的治疗选择是有限的，仅包括两种批准的常规SSRI抗抑郁药，它们的疗效有限，不良副作用且仅针对PTSD的症状，而不针对潜在的疾病本身。

关于NYX-783

NYX-783是一种新型的口服NMDA受体调节剂，目前处于2期开发中，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）。在NYX-783的临床前研究中，在精神病学模型，恐惧消灭模型和药物滥用模型中观察到特别强的结果。在NYX-783的1期临床研究中，观察到充足的中枢神经系统暴露，并且该候选产品在宽剂量范围内均表现出良好的不良事件和耐受性，且无严重不良影响。美国食品和药物管理局已授予NYX-783 PTSD治疗用快速通道称号。

关于Aptinyx

Aptinyx Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现，开发和商业化用于治疗脑部和神经系统疾病的专有合成小分子。Aptinyx提供了一个发现新化合物的平台，这些化合物通过独特的机制起作用，而不是阻断或过度激活NMDA受体，并增强突触可塑性，这是神经细胞通讯的基础。该公司在中枢神经系统适应症的临床开发中拥有三种候选产品，包括慢性疼痛，创伤后应激障碍和与帕金森氏病相关的认知障碍。Aptinyx也正在通过其专有的发现平台开发其他化合物，它继续产生丰富多样的小分子NMDA受体调节剂，具有治疗一系列神经系统疾病的潜力。