政治家们正在瞄准药物定价并不是新闻。这是2016年美国总统大选期间的一个热门话题，虽然在大选后有点褪色，但随着2020年美国总统大选的开始，它已成为一个热门话题。
美国食品和药物管理局（FDA）的前任专员斯科特·戈特利布虽然没有竞选公职（我们知道），但最近发表的评论 敦促美国避免让穷人更难获得切割 - 药物治疗中国风格网stylechina.com。
一个例子是Biogen的Spinraza（nusinersen）用于脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种罕见的疾病。SMA是由SMN1基因突变引起的严重神经肌肉疾病，其编码SMN，SMN是运动神经元功能所必需的蛋白质。这种疾病是由运动神经元的丧失引起的，这会导致进行性肌肉无力和瘫痪。这是罕见的，发生在大约每10,000个活产婴儿中。1型是致命的，通常在两岁时导致死亡。
目前，Spinraza第一年的价格为750,000美元，之后每年的价格为375,000美元。它被批准用于所有形式的SMA，0到5型。4月，一个药品价格监督机构，临床和经济评论研究所（ICER）发布了一份报告，质疑药物的有效性，价值和价格。它还评估了一种可能具有竞争力的产品，诺维茨/ AveXis的Zolgensma尚未上市。
ICER报告对FDA，保险公司或公司本身没有约束力，但他们都关注这些报告，特别是当新的疗法，特别是基因疗法，以极高的价格标签上市时。
在这种情况下，Spinraza需要定期治疗。Zolgensma，如果被批准，被认为是一种完成治疗，不需要后续治疗。目前，Zolgensma仅针对一种SMA进行评估。
在他的评论中，戈特利布没有具体讨论这些药物，但确实说，“一种治疗疾病的疗法不是一种药物单位。这是一个公共卫生解决方案。因此，不像我们目前对传统药物那样按剂量定价，公司应该与州协商，为医疗补助接受者提供一个多年解决方案，以满足其总人口的健康状况。“
根据这一推理，Gottlieb提出了路易斯安那州为其医疗补助患者和监狱人群治疗丙型肝炎（HCV）的项目。
在这笔被称为“Netflix模型”的交易中，路易斯安那州将支付固定费用多年 - 如订阅 - 药品公司将向该州所有需要药物的患者提供无限制药物。国家和公司的优势在于财务确定性。国家也能够在几年内分摊成本。
在HCV的情况下，这些药物可以治愈这种疾病。根据新英格兰医学杂志的一项研究，该模型已在澳大利亚实施用于HCV，估计五年内可节省49亿美元。
Gottlieb指出，“路易斯安那州于3月份与 吉利德科学公司的子公司Asegua Therapeutics 订立了一份合同，为其提供固定年费，用于无限供应其丙型肝炎药物，这是Epclusa的通用版本，为期五年。”
总体而言，Gottlieb的评论并未关注药品价格本身，而是确保较贫困的人群（在美国通常意味着医疗补助计划的受助人）将继续获得这些药物。他指出，当2014年批准HCV治愈时，“许多医疗补助计划延迟了药物的使用或配给它的使用，因为它们无法吸收推出治疗并立即治愈其人群的一次性费用。”
Gottlieb表示，医疗补助预算是通过拨款确定的，这意味着他们无法在任何一年内处理支出激增。“但是当谈到一种安全有效的治疗烦恼症的药物时，必须尽可能多地将药物传递给患者，特别是当治疗方法解决残疾随时间积累的疾病时，如肌肉萎缩症等遗传性肌肉疾病。 ”
Henry J. Kaiser家庭基金会最近的一份报告指出，“虽然根据”平价医疗法案“（ACA）扩大了医疗补助计划，数百万人获得了保险，但是州政府决定不实施这种扩张，但许多人没有经济实惠的保险选择。 “。
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ACA的扩张旨在成为国家，但2012年6月最高法院的裁决使其对各州来说基本上是可选的。截至2019年3月，凯撒家庭基金会指出，“有14个州尚未扩大其计划。”
根据该报告，在这些州，“这些州的父母收入上限仅为贫困的43％，或者2018年一个三口之家的年收入为8,935美元，几乎所有州都没有扩大，无子女成年人仍然没有资格。“
这导致覆盖差距。而在美国，大约有250万贫困的无保险成年人陷入这种差距，这主要是基于这14个州决定不扩大医疗补助计划。报告指出，“他们的收入太高，无法获得医疗补助，但还不足以获得ACA市场的高级税收抵免。”
为了确保差距不会变得更糟，无论收入多少，需要药物的人都可以获得最好的药物，Gottlieb认为我们需要“重新考虑新药上市时的销售情况”。
他概述了一些潜在的方法。其中一些涉及“联邦立法，使制药商摆脱阻碍创新支付计划的强制性折扣，限制和报告要求。”
他对路易斯安那州的计划表示赞赏，并指出如果同一条件的新药显示出对现有治疗方法的劣势，各州可以选择提前终止合同。这将使制药公司有动力开发更好的治疗方法，尽管它似乎可以阻止制药公司参与这些方案。
“关于价格的辩论基本上是对获取的争论，”戈特利布说。“基因治疗和其他可能花费数百万美元的治疗方法，如果他们能够治愈严重限制或甚至终止生命的疾病，那么它们对患者和社会的贡献仍然是相对便宜的。但提供早期和统一访问的高成本可能意味着保险不足的人没有这些机会。“
