生物制药公司Ascendis Pharma，Inc .（纳斯达克股票代码：ASND）利用其创新的TransCon技术满足未满足的医疗需求，今天宣布已提交文件与日本药品和医疗器械局（PMDA）签署临床试验通知（CTN），以启动该公司长效生长激素（hGH）前体TransCon™hGH（lonapegsomatropin）的3期riGHt试验。小儿生长激素缺乏症（GHD）。
Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen说：“在日本启动TransCon hGH的第3期riGHt试验是一个重要的临床里程碑，这使我们离扩大TransCon hGH的全球范围更近了一步。” “这项riGHt试验将评估TransCon hGH在小儿GHD初次治疗的儿童中的应用，并将帮助支持我们在日本的营销应用。”
riGHt试验的主要目的是评估和比较40名日本青少年青春期前未经GHD接受每周TransCon hGH治疗的儿童的身高速度（AHV）与52周时市售的每日hGH制剂的年身高速度（AHV）。
关于小儿生长激素缺乏症（GHD）1
小儿GHD是一种严重的孤儿疾病，由垂体产生的生长激素不足引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且可能经历新陈代谢异常，社会心理挑战和生活质量低下。几十年来，GHD的标准护理是每天皮下注射hGH，可改善生长和整体内分泌健康。
关于TransCon™技术
TransCon指“瞬态共轭”。专有的TransCon平台是一项创新技术，旨在创建可优化治疗效果（包括功效，安全性和给药频率）的新疗法。TransCon分子具有三个组成部分：未修饰的母体药物，保护它的惰性载体以及暂时结合两者的接头。当结合时，载体灭活并保护母体药物免于清除。当注入体内时，生理条件（例如pH和温度）会以可预测的方式引发活性未修饰母体药物的释放。由于母体药物未经修饰，因此可以维持其原始作用方式。TransCon技术旨在广泛应用于多种治疗领域中的蛋白质，肽或小分子，
关于Ascendis Pharma A / S
Ascendis Pharma正在利用其创新的平台技术来建立一家领先的，完全集成的生物制药公司，致力于使患者的生活产生有意义的变化。在患者，科学和热情的核心价值观的指导下，该公司利用其TransCon™技术来创建新的，可能是一流的疗法。
Ascendis Pharma目前在临床开发中拥有三个独立的内分泌罕见病产品候选产品，并且正在将肿瘤学作为其第二个治疗领域。该公司将继续扩展到其他治疗领域，以满足未满足的患者需求。
Ascendis的总部位于丹麦哥本哈根，并在德国海德堡和柏林以及加利福尼亚的帕洛阿尔托和雷德伍德城设有办事处。
