总部位于北卡罗来纳州的BioCryst制药公司的股票今早上涨超过53％，此前该公司发布的第三期试验数据令分析师感到不满。

BioCryst表示其用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的III期APeX-2试验达到了其主要终点。这通常是投资者购买股票的信号，但周二早上并非如此中国风格网stylechina.com。截至上午9:53，BioCryst的股价已下跌近4美元至3.44美元。投资者退出的结果令人失望。

BioCryst表示其实验性治疗BCX7353是血浆激肽释放酶的选择性抑制剂，在后期试验中达到了标准，与安慰剂相比，150 mg剂量使HAE患者的发作率降低了44％。此外，该公司表示，与基线相比，50％服用高剂量的患者的HAE发作率降低了70％。该公司表示，安慰剂组患者仅减少了15％。此外，服用150毫克剂量且每月发作次数少于两次的患者，与安慰剂相比，HAE发作率降低了66％。对于那些每月发作率大于2的患者，该比率降低了40％。

这些结果虽然与去年美国食品和药物管理局批准的Takeda's Takhzyro（lanadelumab-flyo）不相符。Takhzyro也是激肽释放酶的抑制剂，激肽释放酶是一种在HAE患者中长期不受控制的酶。在导致批准的III期数据中，接受Takhzyro治疗的患者“平均HAE发作频率与安慰剂相比显着降低了87％。”除了Takhzyro之外，Takeda还在其管道中使用较旧的HAE治疗方法，包括Cinryze和Firazyr。武田以6200亿美元收购Shire获得了所有三种药物。

尽管BCX7353并没有与武田药物相提并论，但BioCryst首席执行官乔恩斯通豪斯对其结果表现出了最好的表现。Stonehouse在一份声明中表示，HAE患者“迫切希望获得一种经济有效，方便的口服治疗来治疗他们的疾病。”随着150 mg剂量的BCX7353的结果证明，Stonehouse说他的公司有一种新的口服疗法，患者会想尝试。

“凭借APeX-2的成功结果，BioCryst致力于让世界各地的HAE患者轻松获得这种可能改变生命的口服疗法，我们相信BCX7353可以成为一线治疗选择，”Stonehouse补充说。

BioCryst计划在2019年第四季度向FDA提交新药申请，并在2020年第一季度向欧洲药品管理局提交营销授权申请。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，估计影响全世界50,000人中的一万分之一到一分之一。该病症导致复发性局部水肿（肿胀）。最常受影响的身体部位是四肢，胃肠道和上呼吸道。肿胀可能会使人衰弱和痛苦，可能会影响HAE患者的工作和教育。由于窒息，喉咙肿胀可能会危及生命。

BioCryst还指出了该药物的安全性。试验期间没有报告与药物有关的严重不良事件。该公司表示，在完成24周研究药物治疗的108名患者中，100％继续进入正在进行的48周延长期试验。