临床阶段生物制药公司ESCAPE Bio获得了由惠灵顿管理公司牵头的7,300万美元的交叉融资交易，这将有助于推进公司针对遗传性神经退行性疾病的患者的两种精密神经病药物临床开发计划。

ESCAPE的早期重点是针对载脂蛋白E的计划，该计划旨在解决阿尔茨海默氏病。该计划使该公司在2017年获得了6,300万美元的A轮融资。在宣布交叉财务结束时，没有提及推进该计划。

最近为最新的交叉融资做出贡献的蓝筹投资者包括Avidity Partners，CAM Capital，New Leaf Ventures，Rock Springs Capital，Surveyor Capital（一家城堡公司）和Sphera Funds Management。他们加入了OrbiMed，Novo Holdings，强生创新，诺华风险基金，Osage大学合作伙伴和Sutter Hill Ventures，他们全都拥有ESCAPE的股份。

ESCAPE总裁兼首席执行官朱莉·安妮·史密斯（Julie Anne Smith）在一份声明中说：“随着我们进一步发展精密神经病学药物的开发，我们很高兴与这些新的杰出投资者合作。” “收益使我们能够为缺乏疾病改良疗法的患者加速两项计划。”

ESCAPE目前正在进行ESB1609的I / II期研究，ESB1609是一种口服，脑渗透性和选择性鞘氨醇-1-磷酸5（S1P5）受体激动剂，在治疗与溶酶体相关的神经退行性疾病中具有潜在的实用性。这种针对溶酶体疾病的独特治疗方法靶向S1P5，S1P5是一种在中枢神经系统和自然杀伤细胞上表达的受体。

根据ESCAPE的说法，SIP5的激活可以增加脂质转运蛋白的活性，从根本上帮助促进大脑中脂质的水平，同时减少神经变性标记。当前的研究集中在一种罕见的神经退行性脂质贮积病，尼曼-匹克C型。

I期研究的结果报告了健康志愿者的出色安全性和耐受性结果。

“这项研究的结果提供了支持ESB1609的首批临床数据，并使其能够作为基于口头S1P5途径的一流疗法用于神经退行性疾病的治疗，包括尼曼-皮克C和GBA-帕金森氏病，这是我们的初步适应症焦点，” 说 ESCAPE生物的首席医疗官Carrolee巴洛博士在一份声明中。“最初的临床数据表明，ESB1609具有持久的CNS药物暴露能力，单次口服剂量具有出色的安全性和耐受性。没有发现与心动过缓或房室减慢相关的心脏不良事件，这与我们的化合物对S1P5的高选择性一致。数据与每日一次给药疗法一致。我们期待着在未来几个月内向美国IND提交申请。”

此外，这家位于加利福尼亚的生物制药公司正在开发一种突变选择性富亮氨酸重复激酶2（LRRK2）G2019S激酶抑制剂，用于治疗帕金森氏病（PD）。该计划目前正在IND启用研究中，与 Denali和Biogen之间10亿美元的合作计划类似。这个由Denali领导的计划还研究了PD的LRRK2小分子抑制剂，因为该基因的突变是这种多巴胺缺陷型神经退行性疾病的关键因素。