Strand Therapeutics的定位是重塑肿瘤学的未来。该公司正在对RNA进行基因编程，不仅可以提供目标基因，还可以使用mRNA编码逻辑电路来控制治疗性蛋白表达的位置，时间和强度。

这种可控性是一项重要功能，而mRNA基因疗法一直缺乏这种功能。有了它，mRNA基因疗法就有可能取代传统的基于DNA的基因疗法，从而提供一种更轻松，更安全的基因传递技术。

编程mRNA的想法是在麻省理工学院合成生物学中心开发的，并从实验室的科学联合创始人Darrell Irvine博士那里分离出来。以及Ron Weiss博士，联合创始人Tasuku Kitada博士（现任总裁兼研发部）和CEO Jacob Becraft博士为研究人员。

Kitada和Becraft率先使用合成的mRNA创建合成基因电路，这表明转录后电路可以“连接”以创建各种网络，这些网络能够实现细胞类型特异性表达和基于小分子的合成基因表达控制mRNA。

在麻省理工学院的罗恩·韦斯（Ron Weiss）研究实验室中，两人领导了开发了世界上第一种mRNA合成生物学编程语言的团队。

“您可以做到这一点，从而使它可以响应输入，而不仅仅是表达一种蛋白质的DNA或RNA。我们的身体充满了自然的遗传回路。” Becraft告诉BioSpace。

传统的基于DNA的基因疗法使用病毒载体或纳米颗粒将基因递送至细胞核，然后在细胞核中转录为mRNA。然后，mRNA将这些指令携带到细胞核外并进入细胞质，从而产生蛋白质。基因到位后，其表达可以上调或下调。挑战在于，“细胞保护其细胞核”，Becraft指出。这使得基因很难进入。

但是，mRNA不能进入细胞核。相反，它进入细胞质。从药物输送的角度来看，这种基因治疗方法更容易，也更安全，因为“它不会冒DNA突变基因组的风险，” Becraft解释说。

“我们采取的方法是，无需改变mRNA分子的结构。我们制造常规的，未修饰的RNA，但使该mRNA更智能，能够自主运行并感知周围环境。”他说。

Strand Therapeutics通过改造核苷酸序列而不是改变RNA的生化组成来做到这一点。在2018年，研究人员表明，mRNA可以传递RNA治疗性蛋白质，以及在其遗传回路中编码RNA结合蛋白的蛋白质。

8月，欧文（Irvine）和韦斯（Weiss）在《自然癌症》上发表了一篇论文，该技术可以按已知顺序模拟多种机制，一次刺激多个靶标，从而产生全面的免疫反应。他们在小鼠中工作，他们使用多功能溶瘤纳米颗粒来递送包裹在脂质中的自我复制IL-12 RNA。

该系统促进了免疫原性癌细胞的死亡，刺激了转染细胞中的危险传感器，并调节了免疫细胞以获得更大的抗肿瘤免疫反应。在几种小鼠模型中，单次注射肿瘤可消灭那些肿瘤，使未注射的肿瘤消退，并诱导保护性免疫记忆。

“我们要做的是使用我们的编程技术以已知的方式模拟多种机制，以一次杀死多个靶标，从而产生完整的免疫反应。您需要采取整体方法，并以正确的顺序击中目标。” Becraft强调说。该平台目前正进入人性化小鼠模型的IND支持研究。

“合成生物学的不同之处在于，我们正在建立可概括生物系统工作原理的疗法，” Becraft说。“ mRNA进入细胞，并通过反馈环对细胞中发生的事情做出反应。例如，如果它看到癌细胞的标记，则可以构建一个系统来识别这些输入（例如计算机程序）并启动响应。借助可编程的mRNA，我们可以刺激多种机制并同时运送多种不同的货物。”

Strand Therapeutics的MIT血统书可立即对其进行学术确认，但要取得成功，该公司还需要行业确认，认为该方法不仅具有科学意义，而且对其他医疗保健领导者很有希望。

Becraft表示：“对制药公司感兴趣总是很高兴的，以认识到该技术的潜力。” 这是关键的转折点。”

该确认以多个行业奖项的形式出现。

从业务发展的角度来看，“首个大奖是百时美施贵宝2018年金票，将Strand评为创新型初创公司。我说这不是因为有免费的实验室空间和指导，而是因为通过它，我认识了BMS团队的一名成员，他是生物制药界非常有经验的主管。她离开了BMS，加入了另一家公司，但我们保持了联系。最终，我们聘请了她作为我们的首席运营官。” Becraft强调指出自己没有遭到偷猎。“在加入Strand Therapeutics之前，她曾在另一家公司工作。”

就在一年前，该公司从Playground Global，Alexandria Venture Investments，ANRI和私人投资者那里获得了600万美元的种子资金。这使它可以聘请关键人员并进一步开发其合成生物学平台。随着这种增长，它吸引了制药合作伙伴，并且正在推行多种合作伙伴战略。现在，Becraft说：“我们将在2022年初进入临床试验。”