Marinus Pharmaceuticals的股票在周一盘后交易中飙升60％以上，此前该公司宣布其实验性癫痫治疗药物ganaxolone在III期研究中达到了预期。

该药物旨在治疗患有CDKL5缺乏症（CDD）的儿童和青少年，CDKL5缺乏症是一种罕见的遗传性癫痫伴难治性癫痫发作。参加了Ⅲ期研究的小儿患者接受了ganaxolone治疗后，癫痫发作负担减轻了32.2％。该公司表示，接受安慰剂的患者仅减少了4％。平均而言，入组患者在研究前尝试过7种不同的AED药物。

Ganaxolone是GABA A  受体的正变构调节剂。Ganaxolone通过对突触和突触外GABA A  受体的作用，具有抗癫痫，抗抑郁和抗焦虑的作用。

该试验的主要功效终点是在双盲阶段相对于六周的预期基线期，主要运动性癫痫发作28天频率的百分比变化。一般而言，人们对Ganaxolone的耐受性良好，其安全性与先前的临床研究一致。马里努斯在公告中说，最常见的不良事件是嗜睡。

该试验显示了在多个预定义的次要终点中均倾向于使用ganaxolone的数值趋势，但是，ganaxolone并未达到统计学意义。甘那酮在探索性次要终点中确实达到了统计学意义。

根据这项研究的结果，Marinus表示，它将在2021年中旬向美国食品和药物管理局提交一项用于治疗CDD的ganaxolone新药申请。该公司还将在2021年晚些时候寻求欧洲药品管理局的监管批准。

马瑞努斯（Marinus）首席执行官斯科特·布劳恩斯坦（Scott Braunstein）表示，“第三阶段万寿菊研究”是第一项双盲和安慰剂对照研究，证明了CDD的特效。他说，这也是第一个III期研究，该研究每天对加纳索酮剂量的小儿患者进行三次检查。

布劳恩斯坦在一份声明中说：“我们相信，我们将为CDD提供首个治疗方法，并计划继续在口服ganaxolone系列产品上进行投资。”

CDKL5缺乏症是一种罕见的遗传病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）基因突变引起。CDD的特征是发作较早，难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。受CDD影响的大多数儿童无法走路，说话或喂养自己。当前，尚无批准专门用于CDD的疗法。马里努斯收到七月罕见疾病儿童从指定的FDA。

Marinus和ganaxolone的胜利已经很久了。去年，该公司在两周内进行了ganaxolone试验的两个失败案例。该药物在癫痫研究中未能达到终点，在脆性X综合征试验中也未成功。该药物在2019年的产后抑郁研究中也未能达到目标。

首席医疗官乔·胡里汉（Joe Hulihan）在一份声明中说：“今天在CDD中使用ganaxolone的成功将为我们加快在结节性硬化症以及可能的其他罕见儿科癫痫中的临床研究铺平道路。” “我们将继续探索ganaxolone独特的作用机制解决其他尚未满足的医疗需求领域的潜力。”