股价Amryt制药上涨了近15％，盘前交易中该公司发布正面之后从第三阶段的试验结果，背线评估Filsuvez为营养不良和交界大疱性表皮松解（EB）的处理。
今天早上，总部位于都柏林的阿姆里特（Amryt）说，后期研究的主要终点已经达到。III期研究是大疱性表皮松解术中最大的一项研究，根据治疗45天内完全闭合目标伤口的患者比例，将Filsuvez（以前称为AP101）与对照凝胶进行了比较。阿姆里特说，这项研究的统计意义重大，标志着该适应症首次成功地进行了III期临床研究。该公司补充说，这也是Filsuvez在第三阶段试验中第四次证明伤口愈合加速。
Amryt的主要开发候选药物Filsuvez是EB皮肤病表现的潜在治疗方法，EB是一种罕见且令人困扰的遗传性皮肤病，影响到儿童和成人，目前尚无批准的治疗方法。Filsuvez已被授予罕见儿科疾病称号，并且还获得了Filsuvez的快速通道称号。 我们 食品和药物管理局。它还获得了“孤儿药”称号。
“很高兴看到该试验的第一批结果提供了FILSUVEZEZ®在如此复杂的临床情况下对伤口愈合速度的影响的证据。我们期待在接下来的几周内获得更多数据。”
Amryt首席执行官Joe Wiley表示，第三阶段的读数对于患有EB的患者和家庭来说是一项重要的进步，EB是一种遗传性皮肤病，可导致皮肤层和体内衬层分离。据估计，全球约有500,000人受到EB的影响，这种疾病尚无批准的治疗方法。如果Filsuvez获得批准，Amryt预计该药的全球市场将超过10亿美元。
Wiley在一份声明中说：“如果获得批准，我们打算利用我们现有的全球基础设施将Filsuvez商业化。” “我们期待与监管机构合作，使Filsuvez成为最早被批准用于EB患者的治疗方法。”
Amryt将向美国食品和药物管理局提交滚动新药申请，并将要求对其产品进行优先审核。Amryt还打算在欧盟进行加速评估。预计将于2021年第一季度末提交美国和欧盟的监管文件。
尽管阿姆里特（Amryt）报告说，菲尔苏维兹（Filsuvez）的主要目标达到了目标，但其次要目标却表现不佳。虽然主要的次要终点没有达到统计学显着性，但观察到许多有利的差异。该公司表示，此外，预计还将有大量进一步的次级终点数据，并将在未来几周内进行分析。
数据经过全面分析后，将在未来的医学会议上提供完整的试验结果。