人工智能（AI）和机器学习（ML）使临床试验申办者能够在现实世界中的证据不完整或不一致时填补空白。试验表明，它可以做得更多，可以检测疾病的早期指标，甚至可以量化疼痛。

“现实世界的证据（RWE）很少具有与研究数据相同的严格性。RWE是通过电子健康记录（EHR）以及临床试验收集的。尽管代理机构需要真实的证据，但是其质量尚无法提供有意义的见解。机器学习可以得到这些见解，” Jaydev THAKKAR，COO，Biofourmis告诉BioSpace。

新加坡卫生部就是一个例子。卫生部利用来自数千名COVID-19患者的数据，在不进行基于PCR的测试的情况下，使用机器学习来检测具有COVID-19的患者，然后才能检测出明显的症状。Thakkar说，数据分析还可以发现病情恶化的患者。他说，他希望数据会在不久的将来发布。

Thakkar说：“将AI / ML应用于临床试验时，仍然存在犹豫。” 除了新颖性，制药行业还担心使用AI / ML时调节器的舒适度。Thakkar说：“这是阻碍AI使用的一个重要因素，但是思维方式正在转变。”

部分原因是因为COVID-19使传统上难以进行临床试验。“为临床试验管理患者负担和现场负担是申办者的主要关切。考虑患者被要求现场填写调查或评估的次数。有了COVID-19，许多患者都不愿暴露于去医疗机构的风险，因此他们退出了试验或不参加。Thakkar解释说：“许多数据可以在异地以数字方式收集，以减轻患者的负担，从而解决招募延误的问题。” AI / ML可以通过从大量患者中提取数据来帮助弥补RWE中固有的数据缺口和不一致性。

不过，人工智能可以发挥更深远的作用。Biofourmis正在与日本Chugai Pharmaceutical合作，以其Biovitals®平台客观地确定患者子宫内膜异位症的疼痛程度。传统的主观评估具有很大的可变性，因此它们不是识别药物功效或进行药物滴定以向患者提供止痛药的最佳方法。相反，我们可以通过传感器收集数据并对信息进行量化来客观地确定疼痛程度。”他说。

Biovitals平台可感应20多种生理变化，例如皮肤温度，心率或暗示感到沮丧的皮肤电活动。将数据输入算法后，会将数据与数百万其他患者的数据进行比较。在Chugai研究中，这提供了一种客观量化疼痛的方法。该项目处于临床试验阶段，“评估临床研究并增强算法”。Thakkar说，现在尚无法分享试验结果，但初始数据相当准确。

在另一个示例中，AI可以增强患者依从性。远程传感器或可穿戴设备是临床试验中越来越普遍的元素。通过确定患者是实际佩戴还是正在完成必要的在线调查，AI分析可以确定其参与程度并预测哪些患者可能退出试验。

当临床试验通过选择适合患者日常生活的设备来考虑患者负担时，患者更有可能保持参与。因此，药物开发人员正在使用对患者友好的设备来获得有意义的见解，并在此过程中发现新颖的终点和信号，这些信号和信号仅在癫痫病发作时会丢失。

随着临床试验申办者开始在临床试验中使用AI / ML，Thakkar说：“从根本上说，我们正在看到通过使用RWE通过应用AI / ML来更有效地设计方案和结果以识别由药物引起的变化的终点设计。治疗”，塔卡（Thakkar）说。例如，尝试通过记录患者的每日步数来衡量心力衰竭药物的有效性可能不如测量他们的久坐时间或步行强度。通过应用从许多试验中收集的数据，您可以建立更多相关的终点。”

许多生物学算法可用于临床研究，但尚未商业化。Thakkar说，FDA可以使用它们。“我们正在与FDA合作，非常欢迎。对于试验发起人，该机构鼓励尽早参与，并说明您计划如何在临床研究中使用AI / ML。” 通过尽早参与，公司可以将FDA反馈意见纳入其临床试验设计中。Biofourmis正在与至少八家制药公司合作以应用AI工具。

“连续的数据收集至关重要，但是人眼很难从大量数据中挑选出微妙而有意义的信号。但是，AI / ML可以找到可以通过统计证明的信号。” Thakkar说。该工具可以揭示的见解不仅是药物开发的重要补充，而且是预测性和个性化医学发展的重要补充。