Ascentage制药（6855.HK），全局集中，临床生物技术公司，从事开发用于癌症，慢性乙型肝炎的新疗法（CHB）以及与年龄有关的疾病，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予APG-2575（该公司正在开发的新型Bcl-2抑制剂）的名称，该药物是用于治疗慢性淋巴细胞的孤儿药称号（ODD）。白血病（CLL）。这是继7月FDA批准用于治疗Waldenström巨球蛋白血症（WM）的第二次ODD授予APG-2575。

术语“孤儿药”是指为预防，诊断和治疗罕见疾病或病症而开发的药品。在美国，孤儿疾病定义为在美国的患病率少于200,000的疾病或状况。自1983年通过《孤儿药法案》以来，美国政府一直提供鼓励和政策支持，以鼓励开发孤儿药。FDA颁发的这一ODD资格使APG-2575具备各种发展激励措施的资格，包括对临床研究支出的税收抵免，免除新药申请（NDA）费用，由FDA授予研究补助金，最重要的是7年经批准用于CLL的美国市场独家代理。

CLL是成年人中的一种白血病，其特征在于外周血，骨髓和淋巴组织中异常淋巴细胞的逐渐积累。美国癌症协会估计，到2020年，美国将有约21,040例新的CLL病例，约有4,060例死于该疾病[1]。最近更新先知重申，CLL的发病率在保持在200,000以下USA [2] 。布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和Bcl-2抑制剂的开发改善了CLL患者的预后。然而，仍然存在医学上对具有改善的安全性和缩短的加药时间表的疗法的医学需求，这些疗法在较短的治疗时间内即可达到较深的反应，尤其是对于CLL中的无化疗方案。

APG-2575是由Ascentage Pharma开发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂。APG-2575设计用于通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞中的正常凋亡过程，从而治疗各种血液系统恶性肿瘤。APG-2575是目前在全球活跃的临床开发中为数不多的Bcl-2选择性抑制剂之一，也是中国最早在中国进行临床试验的Bcl-2选择性抑制剂。APG-2575已获得许可和审批多相磅/ II期临床研究在中国，澳大利亚，以及美国在一系列血液系统恶性肿瘤中的应用，包括针对APG-2575作为单一药物或与其他治疗药物联合用于复发/难治性CLL / SLL（小淋巴细胞淋巴瘤）患者的全球Ib / II期临床研究。该研究目前正在美国和澳大利亚招募。

“目前，CLL仍然存在大量未满足的医疗需求。APG-2575是Ascentage Pharma靶向凋亡的主要候选药物。APG-2575在WM中首次使用ODD后不久就从FDA收到了该ODD，该名称将是“有助于加强与FDA的沟通，并加快我们在这些罕见癌症疾病中的开发，” Ascentage Pharma首席医学官翟一凡博士说。“ ODD带来的所有政策支持和激励措施将帮助我们加速APG-2575的全球临床开发，我们希望不久将为CLL患者提供更多的治疗选择。”