罗氏集团（六国集团：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）的成员Genentech，Inc.今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经FDA批准的试验检测到，已批准的Gavreto™（普瑞塞替尼）用于治疗转染（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）期间转移重排的成人。根据I / II期箭头研究的数据，该适应症已获得FDA的加速批准计划的批准。继续批准该适应症可能要取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。Gavreto是一种每日一次的口服精密疗法，旨在选择性靶向RET改变，包括融合和突变。
FDA批准Gavreto用于RET融合阳性非小细胞肺癌是迈向我们目标的重要一步，无论为哪种类型的罕见或难治性肺癌的患者，我们都将为其提供有效的治疗选择首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士说。“我们仍然致力于根据特定的基因组或分子改变为癌症患者找到个性化的治疗选择，我们期待与Blueprint Medicines合作，进一步探索Gavreto在多种RET改变的肿瘤类型中的潜力。”
RET激活的融合和突变是许多癌症类型（包括NSCLC和甲状腺髓样癌（MTC））中的关键疾病驱动因素，选择性靶向这些基因改变的治疗选择受到限制。在NSCLC中，RET融合约占患者的1-2％。这些融合物的生物标志物测试是鉴定有资格接受Gavreto治疗的人的最有效方法。
该批准基于I / II期ARROW研究的结果，其中Gavreto在接受或未接受RET治疗的RET融合阳性NSCLC患者中产生了持久的临床反应，而与RET融合伴侣或中枢神经系统的参与无关。Gavreto在先前接受铂类化学疗法治疗的87例NSCLC患者中显示出总缓解率（ORR）为57％（95％CI：46％，68％）和完全缓解（CR）率为5.7％未达到反应持续时间（DoR）（95％CI：15.2个月，未达到）。在27名未接受过治疗的非小细胞肺癌患者中，ORR为70％（95％CI：50％，86％），CR率为11％。最常见的不良反应（≥25％）是疲劳，便秘，肌肉骨骼疼痛和血压升高（高血压）。
Gavreto现在是Genentech肺癌治疗产品组合中第六种获得FDA批准的药物。FDA授予Gavreto突破性治疗称号，用于治疗铂类化学疗法后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性MTC。
FDA还授予了Gavreto优先审阅权，以治疗晚期或转移性RET突变MTC和RET融合阳性的甲状腺癌患者，并有望于2021年2月28日做出批准决定。 FDA实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划接受了NDA（NDA）的审查，该计划旨在探索更有效的审查流程，以确保尽早为患者提供安全有效的治疗方法。