蓝图药品一家专注于基因组定义的癌症，罕见疾病和癌症免疫疗法的精密疗法公司Corporation（NASDAQ：BPMC）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准GAVRETO™（普瑞塞替尼）用于治疗成年转移性成年患者如FDA批准的测试所示，在转染（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）期间重新排列。该批准基于来自1/2 ARROW临床试验的数据，该数据显示GAVRETO在RET融合阳性NSCLC患者中接受或不接受先前治疗的疗效，无论RET融合伴侣或中枢神经系统受累如何。在Blueprint Medicines与罗氏（Roche）的合作下，Blueprint Medicines和罗氏集团成员Genentech将在美国将GAVRETO进行商业化
GAVRETO™（普瑞塞替尼）100 mg瓶和胶囊
GAVRETO是Blueprint Medicines开发的每日一次口服RET靶向治疗。它旨在选择性和有效地抑制导致多种癌症类型（包括大约1％至2％的NSCLC患者）的RET改变。目前，RET是可以通过FDA批准的疗法靶向的7种NSCLC生物标志物之一。
“针对性治疗显着改善了由癌基因驱动的非小细胞肺癌患者的护理，其中包括EGFR和ALK，选择性RET抑制剂普雷塞替尼或GAVRETO的批准标志着向精密医学的转变的另一个里程碑。”说维韦克Subbiah，医学博士，研究性癌症治疗的副教授，临床中心的靶向治疗中心的医疗主任在得克萨斯大学MD安德森癌症中心，以及ARROW试验的研究人员。“接受GAVRETO治疗的患者具有持久的临床反应，其子集可实现所有反应的特征，即所有靶标病变得以解决，在转移性肺癌中罕见的预后。我们观察到这种活性在有或没有事先治疗的情况下，无论RET融合伴侣或脑转移瘤的存在。这项批准代表了一项重要的进步，它有望改变历史上治疗选择有限的RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。”
“ GAVRETO是Blueprint Medicines发现的第二种突破性疗法，该疗法已于2020年获得FDA批准，距公司开始运营不到10年。这一进展反映了我们科学平台的力量，我们致力于为患者提供变革性成果以及我们的紧迫性以满足重要的医疗需求。” Blueprint Medicines首席执行官Jeff Albers说。“我们正在与合作伙伴Genentech合作，将GAVRETO迅速带入美国的医疗服务提供商和患者手中，利用我们的补充功能来支持患者识别和获得治疗。最终，我们旨在加快对RET融合阳性非患者的识别小细胞肺癌，使他们能够迅速接受GAVRETO的治疗。”
GAVRETO获得了FDA的加速批准1，是否继续接受该适应症可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。在先前接受过铂类化学疗法治疗的87位患者中，总缓解率（ORR）为57％（95％CI：46％，68％），完全缓解率（CR）为5.7％，中位缓解持续时间（ DOR）不可估量（95％CI：15.2个月，不可估量）。根据该研究方案，在27名未接受过铂类化学疗法治疗的未接受过治疗的患者中，ORR为70％（95％CI：50％，86％），CR率为11％，中位DOR为9.0个月（ 95％CI：6.3个月，无法估算）。GAVRETO提出了间质性肺疾病/肺炎，高血压，肝毒性，出血事件的警告和注意事项，
LUNGevity 总裁兼首席执行官Andrea Ferris表示：“我们赞扬GAVRETO这样的治疗技术进步，这些技术进步使肺癌的治疗可以根据患者肿瘤中的分子驱动因素进行个性化处理。” “目前，可以通过FDA批准的疗法靶向多种肿瘤特异性基因改变，这反映出一个重要的转折点，支持广泛使用全面的生物标志物测试。在LUNGevity，我们希望赋予患者及其家人以讨论生物标志物的能力在开始治疗之前与临床医生进行测试。”
RET的生物标志物检测是识别转移性NSCLC患者的唯一方法，这些患者可以接受GAVRETO治疗。RET融合可以通过可用的生物标志物测试进行鉴定，包括使用肿瘤组织或液体活检进行的下一代测序。在ARROW试验中，使用下一代测序，FISH或其他方法检测到RET融合蛋白。
Blueprint Medicines和Genentech计划在一周内在美国提供GAVRETO。GAVRETO将以100毫克的剂量提供，建议的起始剂量为每天400毫克。
Blueprint Medicines致力于帮助患者使用GAVRETO进行治疗，并在整个治疗过程中提供支持。作为这项承诺的一部分，Blueprint Medicines提供了YourBlueprint™，这是一项患者支持计划，为接受GAVRETO的个人提供访问和负担得起的解决方案。有关详细信息，请访问ET 星期一至星期五上午8:00至晚上8:00，访问 YourBlueprint.com或致电1-888-BLUPRNT（1-888-258-7768）。处方GAVRETO的医疗保健提供者可以在YourBlueprint.com/HCP 上填写一份注册表，以帮助患者获得支持服务。
GAVRETO是Blueprint Medicines的基础精密药物，支持其致力于为NSCLC患者提供靶向治疗的承诺。正如之前在2019年11月宣布的那样，Blueprint Medicines正在开展两项针对EGFR驱动的NSCLC患者特征明确的耐药性突变的研究计划。
FDA接受的用于治疗RET突变型髓样甲状腺癌和RET融合阳性甲状腺癌的新药申请