纽约-（美国商业资讯）-Rocket Pharmaceuticals，Inc . （NASDAQ：RCKT）（“ Rocket”）是一家临床阶段公司，致力于推进针对罕见儿童疾病的基因疗法的集成且可持续的开发流程，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RP-快速通道名称L401，该公司基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，用于治疗婴儿恶性骨质疏松症（IMO），这是一种罕见的严重单基因骨吸收疾病，其特征是骨骼畸形，神经系统异常和骨髓衰竭。

“我们很荣幸地宣布火箭队获得了第五个快速通道称号，这一成就真正体现了我们为患有罕见疾病的儿童提供治愈性基因疗法的使命和愿景，” Pharm的Kinnari Patel说。D.，MBA，Rocket开发部首席运营官兼执行副总裁。“五年内将五项计划推向临床，证明了我们正在朝着实现这一使命的方向前进。IMO是最严重的儿科疾病之一，我们感谢我们的团队和合作者为推动该计划为儿童及其家庭所做的所有工作。”

FDA的“快速通道”计划促进了旨在治疗严重疾病的产品的开发，这些疾病有可能满足未满足的医疗需求。该名称使您可以更快速地访问FDA，以加快产品的开发，审查和潜在的批准。此外，如果满足相关标准，则快速通道计划允许有资格进行加速批准和优先审阅，以及滚动审阅，这意味着公司可以将其生物许可证申请（BLA）的完整部分提交给FDA进行审阅，而不是等待直到每个部分都完成，然后才能审核整个应用程序。

Rocket的RP-L401治疗IMO的非随机开放标签1期临床试验将招募两名年龄在1个月或以上的儿科患者。该试验旨在评估RP-L401的安全性和耐受性以及初步疗效，包括可能改善的骨异常/密度，血液学状况和内分泌异常。加利福尼亚大学洛杉矶分校将作为主要研究者Donald B. Kohn的主要试验地点，医学博士，微生物学，免疫学和分子遗传学，儿科学（血液学/肿瘤学），分子和医学药理学教授以及Eli和加利福尼亚大学洛杉矶分校的Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心。

RP-L401是隆德大学（Lund University）的授权许可，由约翰·里奇特（Johan Richter）博士研究。和Ilana Moscatelli博士 该载体是通过与医学博士Axel Schambach博士的合作获得许可的。汉诺威医疗学院。

关于小儿恶性骨病

婴儿恶性骨病（IMO）是一种罕见的，严重的常染色体隐性遗传疾病，由TCIRG1基因的突变引起，这对于骨骼吸收过程至关重要。TCIRG1中的突变干扰破骨细胞的功能，这是正常骨骼重塑和生长必不可少的细胞，导致骨骼畸形，包括骨折和颅骨畸形，会导致视力和听力丧失等神经系统异常。患者通常患有内分泌异常和进行性，致命性骨髓衰竭。结果，死亡在生命的头十年很普遍。国际海事组织的估计发病率为20万分之一。目前，IMO可用的唯一治疗选择是同种异体骨髓移植（HSCT），该移植可通过来自造血细胞的供体来源的破骨细胞恢复骨吸收。在许多其他非恶性血液病中，IMO的长期生存率低于与HSCT相关的长期生存率；严重的HSCT相关并发症很常见。迫切需要其他治疗选择。

RP-L401是从隆德大学和汉诺威医学中心获得的许可。

关于Rocket Pharmaceuticals，Inc.

Rocket Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）（以下简称“ Rocket”）正在推进一种综合而可持续的遗传疗法产品线，以纠正复杂且罕见的儿童疾病的根本原因。该公司的平台不可知论方法使其能够针对每种适应症设计最佳疗法，从而为患有罕见遗传病的患者提供潜在的转化选择。火箭使用基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法的临床计划用于治疗范可尼贫血（FA），这是一种难以治疗的遗传性疾病，会导致骨髓衰竭和潜在的癌症，白细胞粘附力不足-I（LAD-I） ，一种严重的儿科遗传疾病，会引起反复发作和威胁生命的感染，这些感染通常是致命的，丙酮酸激酶缺乏症（PKD）罕见，单基因红细胞疾病，导致红细胞破坏增加，轻度至危及生命的贫血和小儿恶性骨质疏松症（IMO）（一种骨髓源性疾病）。火箭队使用基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法的第一个临床计划是针对Danon病，这是一种破坏性的小儿心力衰竭疾病。