达拉斯-（美国商业资讯）- 以患者为中心的基因治疗公司Taysha Gene Therapies，以消除单基因CNS疾病为使命，今天宣布，它已获得美国食品和药物管理局的孤儿药称号和罕见儿科疾病称号（FDA）的TSHA-101，这是一种基于AAV9的基因疗法，正在开发中用于GM2神经节病。该公司预计TSHA-101将于2020年底进入诊所。

“ Tysha总裁，首席执行官兼创始人” RA Session II表示：“同时获得FDA指定的孤儿药认定和少儿儿科疾病认定，证明了支持TSHA-101的GM2神经节病的转化数据包的优势。” “此外，这些名称也凸显了FDA对GM2神经节病是一种毁灭性罕见疾病的认识，我们相信这是GM2神经节病社区的重要里程碑。”

GM2神经节病，也被称为泰-萨克斯氏病和桑德霍夫氏病，是一种罕见的神经退行性疾病，可引起中枢神经系统进行性功能障碍。目前尚无用于治疗该疾病的疗法，目前的治疗仅限于支持治疗。GM2神经节病患者通常在儿童早期就死于疾病。

FDA将罕见的儿科疾病定义为严重或威胁生命的疾病，其中疾病表现主要影响从出生到18岁的个体。在美国，被认为是“罕见”的儿科疾病影响了不到20万人。罕见的儿科疾病指定可以使公司有资格获得优先审查凭证，以接受对其他产品的后续营销申请的优先审查。

关于Taysha基因疗法

Taysha Gene Therapies是一家以患者为中心的基因治疗公司，其使命是消除单基因CNS疾病。我们致力于开发和商业化基于AAV的基因疗法，以治疗罕见和大量患者群体中枢神经系统的单基因疾病。我们与德克萨斯大学西南医学中心（或UT西南大学）合作成立，致力于开发和商业化转化基因疗法。我们将与UT Southwestern一起推进由18种基因疗法产品候选者组成的深厚且可持续的产品组合，并提供获得四个额外开发计划的独家选择。通过将我们的管理团队在基因疗法药物开发和商业化方面的可靠经验与UT Southwestern的世界一流基因疗法研究能力相结合，我们相信我们已经创造了强大的引擎来开发变革性疗法，从而极大地改善患者的生活。