武田制药 和 Ovid Therapeutics 周二宣布，他们已经从对Dravet综合征（DS）或Lennox-Gastaut综合征（LGS）患儿的soticlestat的II期ELEKTRA研究中收集了积极数据。

Soticlestat是胆固醇24-羟化酶（CH24H）酶的高度选择性口服抑制剂，目前正由Takeda和Ovid研究，以治疗罕见的发育性和癫痫性脑病。

ELEKTRA研究达到其主要终点，具有很高的统计意义。抽搐和惊厥发作频率中位数比基线降低27.8％，而接受安慰剂的患者中位数升高3.1％。此外，接受soticlestat治疗的DS和LGS患者的惊厥发作和中枢性癫痫发作频率中位数降低了29.8％，而服用安慰剂的受试者中枢性癫痫发作频率中位数降低了0.0％。该数据记录了20周的时间。

Selelestat在ELEKTRA研究中总体耐受性良好，并显示出与先前研究一致的安全性。所有完成了ELEKTRA研究的受试者都选择参加ENDYMION开放标签延伸研究。

“这些结果令我们感到非常鼓舞，这些结果显示，在使用soticlestat治疗的Dravet综合征患者中癫痫发作明显减少，而且在Lennox-Gastaut患者中癫痫发作减少的趋势也很明显，” MBA总裁Amit Rakhit博士说以及Ovid首席医疗官。“我们期待与武田公司继续合作，为DS患者的soticlestat发起III期注册计划，同时继续在ELEKTRA和ENDYMION研究中分析LGS患者的数据，以确定可能的后续步骤。”

8月初，GW Pharmaceuticals报告了来自美国食品和药物管理局（FDA）的积极消息，即Epidiolex，其口服液旨在治疗癫痫发作。FDA 最终批准Epidiolex用于治疗1岁及以上的结节性硬化症（TSC）患者的癫痫发作。年龄范围扩大到包括一岁及以上患有LGS或DS癫痫发作的患者。

GW首席执行官Justin Gover说：“ FDA批准这一新适应症对于那些由于结节性硬化症而导致难治性癫痫发作的人来说是令人振奋的消息。” “由于Epidiolex已经可以通过医生的处方提供给患者，因此TSC患者可以立即使用该药物。这种标签的扩展，包括所有批准适应症的年龄范围的扩展，进一步表明，FDA程序可以继续使更广泛的患者获得经过适当测试的经监管批准的大麻素药物。它也为这些患者及其家人带来了希望，并且是Epidiolex作为一流的抗癫痫药的又一个重要的里程碑。”

III期研究数据已经证明Epidiolex的安全性和有效性。在接受该产品的人群中，最常见的不良反应是腹泻，转氨酶升高，食欲下降，嗜睡，发热和呕吐。

在III期试验中，Epidiolex达到了其主要终点，即与安慰剂相比癫痫发作频率降低。接受25mg /天的患者，Epidiolex似乎可将癫痫发作减少48％，而接受安慰剂的患者为24％。所有次要终点均支持主要终点的影响。

基于先前在TSC患者中获得的阳性试验结果，Epidiolex可能成为患者的重要治疗选择。它是医师工具箱中的一种新工具，可以满足未满足的重大需求。学校和临床研究人员。