孤儿药指定（ODD）的身份可提供七年的额外批准后保护，并免收申请费

罕见儿科疾病指定（RPDD）在注册时使保荐人有资格获得可出售的，可转让的优先权审查凭证，该凭证可用于加快另一位候选药物的批准过程

法国里昂/接入点/ 2020年8月11日 / 在神经疾病治疗方面进行创新的生物制药公司Theranexus和超越巴顿疾病基金会（BBDF）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定授予孤儿药物称号（ODD）和罕见的小儿疾病标识（RPDD），用于治疗Batten病的候选药物BBDF-101，这是一种罕见，致命的神经系统遗传疾病，未经治疗。

2019年底，Theranexus与BBDF签署了一项协议，授予Theranexus独家全球许可协议，以开发和商业使用候选药物BBDF-101来治疗青少年巴滕氏病。巴顿病属于一组称为神经元类固醇脂褐藻糖（NCL）的疾病。BBDF资助了旨在鉴定和验证BBDF-101的研究，BBDF-101是一种药物的专利组合，基于两种活性成分的协同作用，就像已经在临床开发中的其他Theranexus候选药物一样。

“我们很高兴被FDA授予BBDF-101孤儿药物称号。这是对巴滕病的认可，这给患有这种孤儿疾病的儿童和青少年带来了希望。我要对您表示深深的谢意。参与FDA提交工作的整个BBDF团队，以及我们的捐助者，志愿者和基金会的合作伙伴家族，没有他们，这一切都是不可能的。” BBDF董事会主席Craig Benson解释说。

“我们很高兴获得孤儿疾病称号（ODD）和罕见儿科疾病称号（RPDD）。这标志着Theranexus和BBDF在候选药物BBDF-101的开发中迈出了新的里程碑。这些新的称号将加快审批速度处理并提供至少七年的批准后保护和免于提交费用，以及在BBDF-101批准后获得Theranexus的资格，以便在BBDF-101注册后获得可转让和可转让的优先审核凭证，该凭证可用于加快” ，Theranexus董事长兼首席执行官Franck Mouthon继续说道。

1983年7月4日的《孤儿药法》规定了在美国指定孤儿的法律地位。该资格使公司有资格在注册后加快对其候选药物的审查，以表明其在美国的普遍性。少于200,000例-受到FDA监管程序的支持和至少7年的批准后保护，并且免除了通常必须向FDA支付的申请费。

FDA定义了罕见的儿科疾病作为严重或威胁生命的罕见疾病（在美国少于200,000例），主要影响18岁以下的人群。该计划的目的是促进新药和生物制品的开发，以预防和治疗罕见的儿科疾病。当FDA授予“罕见儿科疾病称号”时，该试验的发起人首先被授予对候选药物的6个月加速审查，其次有资格获得另一种候选药物的优先审查凭证，而不论其适应症如何，都可以出售给另一家公司。在这种情况下，批准程序的时间也大大缩短，通常只需6个月，而不是通常的12个月，这为该优先审核凭证提供了很高的价值。

在与FDA讨论后，Theranexus目前正准备启动BBDF-101临床前试验，以确认BBDF-101在长期暴露时间内的临床前安全性，目的是补充现有数据，以便可以启动临床计划。在2021年

关于Theranexus

Theranexus是一家临床阶段的生物制药公司，于2013年从法国替代能源和原子能委员会（CEA）诞生。它开发用于治疗神经系统疾病的候选药物。Theranexus确认了非神经元细胞（也称为“神经胶质细胞”）在人体对精神药物（针对神经元）的反应中所起的关键作用。该公司是设计和开发影响神经元与神经胶质细胞之间相互作用的候选药物的先驱。Theranexus使用的独特专利技术旨在通过将它们与神经胶质细胞调节剂结合使用来提高已经批准并投放市场的精神药物的功效。

专有的，适应性强的Theranexus平台可以生成不同的专有候选药物，从而为多种适应症提供高附加值。