泽洛斯治疗公司（纳斯达克股票代码：SEEL），临床阶段的生物制药公司，专注于为治疗中枢神经系统疾病和罕见疾病的发展，今天宣布，上2020年8月7日，美国食品药物管理局（FDA）通知，Seelos可能会着手进行IIb / III期试验，研究SLS-005（海藻糖）用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS或Lou Gehrig病） 。

C9orf72，SOD1，FUS和TARDBP基因中的突变可引起家族性ALS，并有助于散发性ALS的发展。这些突变有助于运动神经元的死亡，而受ALS影响的运动神经元会形成蛋白质聚集体，例如TDP-43和SOD1。在ALS的体内研究中，海藻糖已显示出增加TDP-43的清除率，减少SOD1和SQSM1 / p62聚集体和单体，延缓疾病的进展，保护腹角运动神经元并增加肌肉纤维的大小。

Seelos董事长兼首席执行官Raj Mehra博士说：“ ALS是一种使人衰弱的疾病，目前尚无治愈方法，并且有大量证据表明海藻糖有可能改变或减慢ALS的进程。” “收到FDA的通知，我们可能会开始进行IIb / III期注册研究，这对于Seelos来说是一个变革性事件，我们希望SLS-005可以为患者提供潜在的选择。FDA批准这项重要研究的签约使Seelos可以专注于在ALS上作为SLS-005的主要指示。我们也将继续致力于其他指示的工作。”

医学博士Warren W. Wasiewski博士说： “多项临床前研究表明海藻糖具有治疗ALS的潜力，证明了运动神经元的保存，运动功能和延长的生存期。我们很高兴开始针对这种破坏性疾病的临床研究。” FAAP，Seelos首席医学官。 

Seelos的IIb / III期临床试验计划在一项双盲安慰剂对照试验中招募160例家族性或散发性ALS患者。患者将按3：1的比例（药物：安慰剂）进行随机分组，并以主要终点进行研究，该终点在24周时根据修订的肌萎缩性侧索硬化症功能评分量表（ALSFRS-R）评分测量与基线相比的变化。次要终点也将在24周时进行测量，包括相对于基线的慢肺活量，肌肉力量，生活质量测量以及疾病进展的其他征兆变化。  

关于海藻糖

海藻糖是一种低分子量的二糖（0.342 kDa），可穿过血脑屏障，稳定蛋白质并重要地激活自噬，这是从细胞中清除物质的过程。在几种与异常细胞蛋白聚集或病理物质存储有关的疾病的动物模型中，已证明可减少错误折叠的蛋白聚集并减少病理物质的积累。海藻糖通过转录因子EB（TFEB）的激活来激活自噬，转录因子EB是溶酶体和自噬基因表达的关键因素。TFEB的激活是许多疾病的一种新兴治疗靶标，其病理学意义是储藏物质的积累。  

关于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）

根据国家神经病学和中风研究所的资料，肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一组罕见的神经系统疾病，主要涉及负责控制自愿肌肉运动的神经细胞（神经元）。在ALS中，上运动神经元和下运动神经元均退化或死亡并停止向肌肉发送信息。无法起作用，肌肉逐渐变弱，开始抽搐（称为抽搐），然后浪费掉（萎缩）。最终，大脑失去了发起和控制自愿运动的能力。该疾病是进行性的，这意味着症状会随着时间的推移而恶化。大多数ALS病例（90％或更多）被认为是零星的。这意味着该疾病似乎是随机发生的，没有明确的相关危险因素，也没有该疾病的家族史。

大多数ALS患者通常在症状首次出现后的3-5年内死于呼吸衰竭。但是，约10％的ALS患者可以生存10年以上。当前，尚无治疗ALS的方法，也没有有效的方法来阻止或逆转疾病的进展