罗氏（Roche Group）成员之一的Genentech（六：RO，ROG; OTCQX：RHHBY）今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准Evrysdi™（risdiplam）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA） ）在2个月以上的成人和儿童中。Evrysdi在两项年龄和疾病严重程度不同的人群（包括1型，2型和3型SMA）的两项临床试验中显示出运动功能的临床意义改善。婴儿能够在没有支撑的情况下坐至少5秒钟，这是该疾病自然过程中通常不可见的关键运动里程碑。与自然病史相比，Evrysdi在没有永久通气的情况下在12和23个月时也提高了生存率。液体药物Evrysdi每天在家中通过口或饲管给药。

医学博士Levi Garraway博士说：“鉴于美国大部分SMA患者仍未接受治疗，我们相信Evrysdi凭借其良好的临床表现和口服给药，可能为许多患有这种罕见神经病的患者带来有意义的益处。” ，首席医学官兼全球产品开发主管。“ SMA社区的力量和决心不断激励着我们，这是我们为SMA开发的首款药物，因此今天我们与他们一起庆祝我们的共同成就。”

作为SMA一项庞大而强大的临床试验计划的一部分，正在对450多人进行Evrysdi研究。该计划包括2个月大的婴儿到60岁的具有不同症状和运动功能的婴儿，例如脊柱侧弯或关节挛缩症患者，以及以前接受过另一种药物治疗SMA的婴儿。该批准基于两项旨在代表广泛的SMA患者的临床研究的数据：FIREFISH用于2至7个月大的有症状婴儿；和2至25岁的儿童和成人中的SUNFISH。SUNFISH是第一个也是唯一一个包含2型和3型SMA成人的安慰剂对照试验。

在FIREFISH中，按照贝利婴儿和幼儿发展量表第三版（BSID-III）的标准，接受治疗剂量治疗的婴儿中有41％（7/17）能够坐下至少5秒。此外，有90％（19/21）的婴儿在治疗12个月时没有永久通气，并且存活到15个月或更大。如未经治疗的婴儿发作性SMA的自然史所述，预计婴儿无法独立坐下，并且只有25％的婴儿在没有14个月大的持续通风的情况下可以存活。在SUNFISH中，接受Evrysdi治疗的儿童和成人在12个月时运动功能的临床意义和统计学上的显着改善（平均差异1.55点； p = 0.0156），与安慰剂相比（1.36点[95％CI：0.61、2.11]） ;

Evrysdi在FIREFISH和SUNFISH试验中建立了良好的疗效和安全性。最常见的不良反应是后来发作的SMA发烧，腹泻和皮疹。在婴儿发作的SMA中，最常见的不良事件相似，还包括上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。没有与治疗相关的安全性发现可导致退出两项研究。

Cure SMA总裁肯尼思·霍比（Kenneth Hobby）表示：“一生中，许多SMA人可能会丧失执行关键动作的能力，这可能会影响他们独立参与日常生活甚至改变生活的能力。” “对Evrysdi的批准是我们社区期待已久的里程碑。我们赞赏Genentech承诺在其临床试验计划中反映现实世界中SMA人群的全部范围，并开发出可以在家中使用的治疗方法。”

Evrysdi设计用于通过增加运动神经元（SMN）蛋白存活的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对于维持健康的运动神经元和运动至关重要。作为与SMA Foundation和PTC Therapeutics合作的一部分，Genentech领导Evrysdi的临床开发。

Evrysdi将在两周内在美国上市，通过Express Scripts专业药房Accredo Health Group Inc.直接运送到患者家中。

Genentech致力于帮助患者使用其医师开具的药物。对于SMA患者，MySMA支持计划团队可以回答问题，提供产品教育并帮助家庭了解保险范围，并导航适当的财务援助选项以开始并继续使用Evrysdi。