葛兰素史克（GlaxoSmithKline ）经过四个月的第二次监管批准，再次成为专注于肿瘤学的制药公司。周三晚，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该公司内部开发的化合物作为四线多发性骨髓瘤单一疗法的治疗药物。

FDA批准葛兰素史克（ GlaxoSmithKline）的Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）作为患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者的单药治疗，该患者已接受至少四种先前的疗法，包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。Blenrep具有多种作用机制，并且针对BCMA，这是一种在浆细胞存活中起重要作用并在多发性骨髓瘤细胞中表达的细胞表面蛋白。GSK的肿瘤治疗领域负责人Axel Hoos在接受监管部门批准之前接受BioSpace采访时说，该批准标志着世界上第一个被批准的抗BCMA（B细胞成熟抗原）疗法。

Hoos表示，BCMA作为一种靶标是最近发现的，因为它与多发性骨髓瘤有关，因此它是有史以来发现的最好的靶标之一，因为它专门针对这类癌症。由于这种疾病的特殊性，Hoos说，多位因其他疗法失败的骨髓瘤患者可以找到他们一直希望的疗法。

“这非常令人兴奋，”霍斯说。他补充说，当FDA咨询委员会对Blenrep进行评估时，Blenrep得到了一致的支持，以有利于风险获益。

多发性骨髓瘤是第二大最常见的血液癌，通常被认为可以治愈，但无法治愈。在美国，去年有32,000多人被诊断出患有多发性骨髓瘤，近13,000人死于该疾病。有许多种多发性骨髓瘤治疗方法，但是有些患者对那些被认为是标准治疗方法的药物产生了耐药性。当他们的癌症复发时，他们通常会用相同类别的药物进行治疗，这降低了患者做出反应的可能性。Hoos指出，这就是针对BCMA如此重要的原因。

虽然葛兰素史克（GSK）决定将BCMA计划从四线单一疗法开始，但Hoos表示，该公司正在与Blenrep进行10项额外试验，并计划寻求批准作为较早的防线。该公司正在将其与其他药物配对，以查看该组合可产生何种类型的改善益处。

根据II期DREAMM-2计划的数据，Blenrep已获优先审核，其中包括大量接受过积极治疗的患者，这些患者尽管目前的治疗标准仍在积极发展为多发性骨髓瘤，但恶化了。该研究显示，Blenrep的总体缓解率为31％。在六个月的分析中尚未达到中位反应持续时间，但是73％的响应者的反应等于或大于六个月。完整的研究数据已在《柳叶刀》上发表。总体而言，与DREAMM-1的患者相比，DREAMM-2的患者患有更晚期的疾病，预后和性能状况较差，并且有更多的既往疗法，这是Blenrep的人类研究中的首次。

GSK在公告中表示，FDA可能需要进行验证性试验才能继续显示疗效。Hoos说，这是公司在GSK提交其《生物制剂许可证》时所期望的。

Hoos说，Blenrep是葛兰素史克（GSK）正在研发的第五种主要药物，有望在2020年获得监管部门的批准，并且是肿瘤学的第二大药物。4月份，GSK每天一次的PARP抑制剂Zejula被批准用于治疗卵巢癌。该批准标志着Zejula，该公司从 2018年底以51亿美元的价格收购 Tesaro Oncology中获利  ，成为第一种每日一次的PARP抑制剂。