葛兰素史克（LSE / NYSE：GSK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）作为成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者的单一疗法。他们已经接受了至少四种先前的疗法，包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。该指示根据响应率在加速批准下得到批准。对于该适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。BLENREP是世界上首个获批的首个抗BMA成熟抗体。一世

GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士说：“多发性骨髓瘤是美国第二大最常见的血液癌形式，是一种无法治愈的破坏性疾病。BLENREP是首个获得批准的抗BCMA治疗药物，具有改变当今复发或难治性骨髓瘤患者治疗方法的潜力。''

BLENREP是葛兰素史克（GSK）于2020年批准的第五项主要药物批准，涉及癌症，艾滋病毒和慢性肾脏病等重大未满足的医疗需求领域。该批准标志着四个月以来FDA对GSK的肿瘤学产品组合的第二次批准。

BLENREP采用多方面的作用机制，针对BCMA，这是一种细胞表面蛋白，在浆细胞的存活中起重要作用，并在多发性骨髓瘤细胞中表达。ii BLENREP的批准基于一项关键的DREAMM-2研究的六个月主要结果，该研究招募了患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的患者，这些患者尽管目前的治疗标准仍在恶化，但病情正在积极发展。

Sagar Lonial医师，佐治亚州亚特兰大市埃默里大学Winship癌症研究所首席医学官，埃默里血液学和医学肿瘤学系主任以及DREAMM-2首席研究员说：“虽然可治疗的难治性多发性骨髓瘤是一种对于其疾病已对当前护理标准产生抵抗力的患者，临床上面临的挑战非常艰巨，但预后却很差。由于目前可用的选择有限，这些患者复发后通常会用相同类别的药物进行治疗，这就是为什么首批抗BCMA治疗BLENREP的批准对患者和医生均意义重大。”

在DREAMM-2研究中，每三周用单药BLENREP 2.5 mg / kg进行的治疗显示，在接受中位治疗的患者中，其临床有意义的总体缓解率（ORR）为31％（97.5％CI； 21-43）。七个先前的治疗方案（n = 97）。在六个月的分析中未达到中位反应持续时间（DoR），但是73％的响应者的DoR等于或大于六个月。最常见的不良事件（≥20％）为角膜病变，视力下降，恶心，视力模糊，发热，输注相关反应和疲劳。角膜病变的特征是在眼部检查中可见角膜上皮的变化，可以表现出有无症状。

合并的安全性人群中218例患者中有77％发生了眼部不良反应，包括角膜病变（76％），视力变化（55％），视力模糊（27％）和干眼症（19％）。在每次给药之前，通过眼睛检查来监测角膜不良事件，以便酌情减少或中断剂量。患者还使用了无防腐剂的眼药水。在2.5 mg / kg的队列研究中，导致治疗终止的角膜病变影响了2.1％的患者。iii

BLENREP可通过参与BLENREP风险评估和缓解策略（REMS）获得，该策略旨在确保药物的正确使用。该计划要求对所有开处方BLENREP的医生及其患者进行有关与治疗有关的眼部风险以及监测的教育。有关BLENREP REMS的其他信息，请访问www.blenreprems.com或1-855-209-9188。

多发性骨髓瘤研究基金会（MMRF）总裁兼首席执行官Paul Giusti表示：“ BLENREP的批准对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者而言是一项重要的进步，因为它为面临有限疾病的患者带来了急需的新疗法由于疾病发展的选择。我们感谢GSK对骨髓瘤患者及其家人的一贯承诺。”

2017年，BLENREP被FDA授予突破性治疗称号，旨在促进研究药物的开发，这些研究药物已显示出对有明显未满足需求的疾病具有临床前景的前景。