近年来，由于在过去几十年中全球范围内对罕见病发病率的追踪得到了改善，因此稀有疾病的流行已激增。这对于遗传疾病尤其重要，因为很少进行标准化的筛查和检测，因此很难确定有多少人受其影响。遗传性血管性水肿（也称为HAE）已成为人们关注的焦点，因为世界各地的政府和非政府组织都在努力提高公众意识，以提高诊断水平和改善治疗水平。根据透明市场研究公司（Transparency Market Research）关于全球遗传性血管性水肿治疗市场的报告，  2018年，HAE的治疗主要在北美寻求，使其成为最大的区域市场，占全球市场份额的四分之三以上。这不仅可以归因于增强的数据跟踪，还可以归因于更好的医疗基础设施，从而导致该地区专用HAE产品的可用性更高。

尽管预计北美市场在未来几年将以健康的速度增长，但是 随着公众对这种疾病的认识提高，预计北美和欧洲其他地区的市场份额将达到  约4％。世界，正在塑造遗传性血管性水肿治疗市场的进一步发展。

全球遗传性血管性水肿治疗市场和报告说明

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且可能危及生命的常染色体疾病，其特征是手，脚，脸，腹部，上呼吸道和其他身体部位肿胀。它发生在10,000人中有1到50,000人中有1人。

发生HAE是由于一种称为C1抑制剂的蛋白质的功能不正常而引起的，从而影响血管。

C1-INH蛋白功能不当会导致血液中缓激肽浓度升高。这导致液体在血管外积聚，阻碍正常的血液流动，并导致人体器官肿胀。

在主要国家中，只有少数几种药物被批准用于治疗遗传性血管性水肿。

可以使用某些批准的药物治疗该疾病，包括C1酯抑制剂，选择性缓激肽B2受体拮抗剂，激肽释放酶抑制剂和其他常规药物，例如减毒药物和抗纤溶剂。

对遗传性血管性水肿的认识激增以及有前途的管道药物和新疗法是推动全球遗传性血管性水肿治疗市场增长的因素。

 2018年全球遗传性血管性水肿治疗市场价值约20亿美元。

到2027年，全球遗传性血管性水肿治疗市场规模预计将达到  约50亿美元，从2019年到2027年的复合年增长率  约为9％。

遗传性血管性水肿治疗市场：驱动因素

对遗传性血管性水肿的认识激增和全球罕见病患病率的上升是推动全球遗传性血管性水肿治疗市场增长的主要因素。

过去几年中，新药的批准和有前途的管道药物的推出也推动了全球遗传性血管性水肿治疗市场的增长。

而且，由于高雌激素水平引起的严重水肿发作的强度增加和ACE抑制剂的使用增加是加速遗传性血管水肿治疗市场增长的其他因素。

遗传性血管性水肿治疗市场：显着趋势

过去几年中对稀有疾病和遗传性血管性水肿的认识激增归因于全球遗传性血管性水肿治疗市场的增长。新型疗法，管道药物和新产品的推出，例如Takhzyro，一种 用于预防性HAE 的lanadelumab  单克隆抗体，是推动全球遗传性血管性水肿治疗市场的主要因素。

口服给药途径在遗传性血管性水肿治疗市场中正成为一种趋势，因为大多数管线药物都是口服产品。该途径为患者提供了更大的便利，并减少了副作用。

公司正努力通过推出新产品进入这一罕见疾病市场。这些参与者可以进入遗传性血管性水肿治疗市场，这是由于未来几年某些成熟参与者的某些主要产品的市场排他性到期。

遗传性血管性水肿治疗市场：细分分析

由于最近批准的产品Takhzyro，预计激肽释放酶抑制剂在预测期内将是一个有前途的领域。

激肽释放酶抑制剂Takhzyro在美国的最新发布和批准，以及预计该药物在其他市场的发布，可能会推动该领域在全球遗传性血管性水肿治疗领域的发展。

根据给药途径，全球遗传性血管性水肿治疗市场可分为静脉内，皮下注射和口服。由于患者方便和新批准的产品，在预测期内，皮下注射细分市场预计将主导全球遗传性血管性水肿治疗市场。

在分销渠道方面，零售药房部门在2018年主导了全球遗传性血管性水肿治疗市场  。由于在线药店的采用率上升，预计其他细分市场将更具吸引力。

全球遗传性血管性水肿治疗市场：主要参与者

该报告以“公司简介”部分作为结尾，该部分包括有关遗传性血管性水肿治疗市场主要参与者的关键信息。

本报告中分析的全球遗传性血管性水肿治疗市场的主要参与者是Shire plc（武田制药有限公司），CSL Limited和Pharming Group NV。本部分还包括Ionis Pharmaceuticals，Inc.，BioCryst Pharmaceuticals，Inc.，KalVista Pharmaceuticals Ltd.和Attune Pharmaceuticals等公司，这些公司的药品正在筹备中，预计将在新的几年内推出。

管道产品的强大研发活动，特定适应症的新产品批准以及战略性并购是全球遗传性血管性水肿治疗市场主要参与者采用的关键策略。

武田制药有限公司于2019年1月7日收购了Shire plc，从而形成了以价值为基础的强大生物制药全球领导者。

经过强大的研发，CSL Limited于2017年6月在美国推出了HAEGARDA。

2018年8月，Shire plc在美国获得了FDA批准的单克隆抗体产品Takhzyro，用于治疗预防性遗传性血管性水肿。

2017年1月，欧洲委员会批准了Pharming Group的Ruconest用于青少年和成人急性HAE发作的自我管理。