股价固体生物科学下跌近9％，盘前交易中，该公司宣布周五盘后，美国食品和药物管理局（FDA）已尚未解除临床保持在其I / II期IGNITE杜氏肌营养不良症的研究。

IGNITE DMD研究正在评估该公司的微肌营养不良蛋白基因治疗资产SGT-001，作为DMD的潜在治疗方法，DMD是最常见且最严重的肌肉营养不良形式，主要影响男孩。由于安全方面的考虑，该试验于11月被搁置。患者经历了严重的不良事件，该事件被认为与SGT-001有关，这是一种新型的腺相关病毒载体介导的基因转移。患者已从事件中康复，但临床治疗仍然有效。

在11月进行临床搁置之前，Solid Biosciences 在季度财务报告中报告了IGNITE DMD试验中先前与不良事件相关的问题。Solid Biosciences报告说，接受SGT-001治疗的患者被诊断出患有胃肠道感染。尽管认为该问题与药物无关，但已被归类为严重不良事件。

在周五的公告中，Solid Biosciences进行了一系列尝试以解决过去几个月的临床问题，包括提高患者安全性的新信息和措施，以及对制造工艺的最新改进。固体生物科学公司说，FDA对公司的最新反应不仅保持了临床地位，而且还要求提供更多的制造信息，所有剂量患者的更新安全性和功效数据，以及每位患者总病毒载量的其他指导。该公司表示正在评估下一步，并将适当地提供更新。

Solid Biosciences联合创始人，总裁兼首席执行官Ilan Ganot在一份声明中说：“患者安全是我们的首要任务，我们计划继续与FDA对话，以确定SGT-001的合适途径。” “我们对今天的结果感到失望，但是，我们将继续与FDA合作，因为我们相信SGT-001的临床开发可以为患有这种毁灭性疾病的患者带来有意义的益处。”

SGT-001的开发一直很困难。该公司在11月受到的临床打击是DMD治疗的第二次。在报告严重不良事件后，2018年FDA对该试验进行了临床搁置。该公司解决了FDA的担忧后，在2018年6月解除了这一搁置。

DMD会导致肌肉力量的逐渐丧失，这归因于称为抗肌萎缩蛋白的蛋白质的丧失，这种蛋白质通常可以保护肌肉纤维免于断裂。大约有15,000名美国患者受到Duchenne的影响，全球共有300,000名患者。Solid Biosciences的基因治疗药物SGT-001旨在向DMD患者的身体输送合成的肌营养不良蛋白基因，称为微肌营养不良蛋白。