生物技术公司Prevail Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：PRVL）是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于疾病的基于AAV的基因疗法。该公司今天宣布，美国专利和商标局（USPTO）于2020年6月23日发布了物质专利的组成部分，美国专利号10,689,625，涉及用于PR006的AAV载体的权利，PR006是Prevail的实验性基因治疗程序，用于治疗具有GRN  突变的额颞痴呆患者  （ FTD-GRN）。基本专利期限延至2038年10月，不包括专利期限延期或其他相关专利申请中的范围。

“ Prevail一直在努力为神经退行性疾病患者提供创新的治疗方法，” Prevail创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说。“ FTD-GRN是一种毁灭性疾病，没有可改善疾病的治疗选择。我们对PR006产生重大影响的可能性感到非常兴奋。”

今年3月，Prevail 宣布了PR006 1/2期临床试验用于治疗FTD-GRN的有效IND。美国食品和药物管理局（FDA）已授予 “快速通道指定”疗法。

PR006正在开发为一种潜在的一次性基因疗法，用于FTD-GRN，这是一种由GRN  基因突变引起的渐进性神经退行性疾病，该突变  会降低颗粒蛋白原的产生，颗粒蛋白是溶酶体功能，神经元存活和正常小胶质细胞活动的关键蛋白。前颗粒蛋白缺乏会导致溶酶体功能障碍，无效的蛋白质降解和再循环，神经炎症，并最终导致神经变性和死亡，通常在诊断后三到十年内。

PR006设计为通过使用AAV9载体传递健康的GRN基因来提高FTD-GRN患者大脑中的颗粒蛋白水平。

关于具有GRN  突变的

额颞痴呆额颞痴呆（FTD）是仅次于阿尔茨海默氏病的65岁以下人群痴呆的第二大常见病因。FTD在美国影响50,000至60,000人，在欧盟影响80,000至110,000人。FTD-GRN占所有FTD患者的5-10％。FTD来自大脑额叶和颞叶的逐渐退化，它控制决策，行为，情感和语言。在FTD-GRN患者中，降低的前颗粒蛋白水平可导致年龄依赖性的溶酶体功能障碍，神经炎症和神经变性。没有批准的FTD或FTD-GRN治疗。

关于Prevail Therapeutics

Prevail是一家基因疗法公司，致力于利用人类遗传学方面的突破，致力于为神经退行性疾病患者开发基于疾病的基于AAV的基因疗法并将其商业化。除了针对患有GRN突变的额颞叶痴呆患者的PR006 （FTD-GRN）之外，该公司还针对患有GBA1突变（PD-GBA）和神经性戈谢病的帕金森氏病患者开发PR001，针对患有某些突触核病的患者开发PR004。

Prevail由Asa Abeliovich博士于2017年与帕金森氏银子基金会（Silverstein Foundation for Parkinson's），GBA和OrbiMed共同创立，总部位于纽约州纽约。