美国食品和药物管理局（FDA）批准Tecartus（brexucabtagene autoleucel），基于细胞的基因疗法治疗的成年患者的诊断为套细胞淋巴瘤（ （MCL）对其他治疗无反应或复发的患者。Tecartus是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，是FDA批准的第一种基于细胞的基因疗法，用于治疗MCL。

“ 在发现使人衰弱的难以治疗的疾病的新疗法方面，已经取得了巨大的进步。这一批准是定制疗法的又一个例子，该疗法利用患者自身的免疫系统来帮助抗击癌症，同时在这一有希望的领域中运用科学进步FDA的生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks博士说。“我们看到了基因治疗领域的持续发展，并将继续致力于支持这一有前途的新医学领域的创新。”

MCL是一种罕见的癌性B细胞非霍奇金淋巴瘤，通常发生于中年或老年人。在患有MCL的患者中，B细胞是一种白细胞，一种可以帮助人体抵抗感染的白细胞，会变成癌细胞，这些癌细胞开始在淋巴结中形成肿瘤，并迅速扩散到身体的其他部位。

每种Tecartus剂量都是使用患者自己的免疫系统帮助对抗淋巴瘤的定制治疗方法。收集患者的T细胞（一种白细胞）并进行基因修饰，使其包含有助于靶向和杀死淋巴瘤细胞的新基因。然后将这些修饰的T细胞重新注入患者体内。 

Tecartus的安全性和有效性是在一项多中心临床试验中确定的，该试验对60例患有难治性或复发性MCL的成年人进行了首次客观疾病反应后，至少随访了6个月。Tecartus治疗后的完全缓解率为62％，客观缓解率为87％。

该标签带有针对细胞因子释放综合征（CRS）的带框警告，CRS是对引起高烧和流感样症状的CAR-T细胞活化和增殖的系统性反应，以及对神经系统毒性的警告。CRS和神经系统毒性都可能致命或危及生命。Tecartus最常见的副作用包括严重感染，血细胞计数低和免疫系统减弱。治疗产生的副作用通常会在治疗后的前一到两周内出现，但某些副作用可能会在以后发生。

由于存在CRS和神经毒性的风险，正在批准Tecartus进行风险评估和缓解策略（REMS），其中包括确保安全使用的要素（ETASU）。Tecartus的风险缓解措施与当前REMS计划针对另一种CAR-T疗法Yescarta的缓解措施相同。

为了进一步评估Tecartus的长期安全性，FDA还要求制造商进行售后观察研究，其中涉及接受Tecartus治疗的患者。

Tecartus已通过“ 加速批准”途径获得批准，并被授予“ 优先审查”和“ 突破性疗法”称号。Tecartus还获得了“ 孤儿药”称号，该称号提供激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。使用跨机构方法对Tecartus申请进行了审查。临床审查由FDA肿瘤高级研究中心协调，而CBER进行了所有其他方面的审查并做出了最终产品批准的决定。FDA仍致力于支持安全有效的治疗方案，这些方案有可能提供挽救生命的结果。