总部位于俄亥俄州的初创公司Forge Biologics完成了4,000万美元的A轮融资，用于扩大制造能力并支持针对罕见疾病（包括典型的致命克拉伯病）的基因治疗计划的临床开发。

Forge Biologics是病毒载体合同开发制造组织（CDMO）和治疗剂开发商。该公司计划利用这轮融资的收益来扩大其腺相关病毒（AAV）的生产能力以及基因治疗产品线。它的主要程序是FBX-101 ，这是一种新颖的AAV和脐带移植相结合的方法，用于治疗婴儿性Krabbe病，这是一种破坏性的神经退行性疾病。在美国，克拉伯病的预计发病率约为12,000人中的1人，婴儿中会出现症状，到2岁时会迅速发展到死亡。Forge预计FBX-101将于今年晚些时候进入诊所。

FBX-101最初是 由匹兹堡大学儿科学教授兼罕见疾病神经发育研究计划（NDRD）主任玛丽亚·埃斯科拉尔（Maria Escolar）的实验室开发的。Escolar将担任Forge Biologics的首席医学官。她说，AAV基因疗法与脐带骨髓移植相结合，可解决与克拉伯病相关的中枢神经和周围神经变性。最新数据显示，与单独施用AAV相比，在受Krabbe病影响的犬只中，联合使用方法可显着提高疗效。

该公司的制造工厂称为The Hearth，将提供500L规模的端到端cGMP AAV制造服务，使生物技术和制药客户能够加速从临床前开发到临床和商业阶段生产的基因治疗计划。

Forge Biologics总裁兼首席执行官Timothy J. Miller表示，这家年轻的公司是“真正的基因疗法开发引擎”。米勒表示，借助AAV的制造，生产线和强大的领导团队，该公司已准备好将挽救生命的罕见疾病疗法变为现实。

除了以前担任过Abeona Therapeutics和Escolar首席执行官的Miller，Forge的领导团队还包括首席运营官Jaysson Eicholtz和首席战略官Erandi De Silva。Eicholtz之前曾负责全国儿童医院的基因疗法制造设施，而Silva之前曾担任Myonexus Therapeutics的计划管理负责人。

A轮融资由 Perceptive Xontogeny Venture Fund 牵头，Drive Capital参与。Xontogeny的首席执行官Chris Garabedian将加入Forge董事会，担任董事长。