斯德哥尔摩，2020年7月8日，美通社/ -Sobi™将于2020年7月 12日至14日在ISTH虚拟大会（国际血栓形成和止血协会）上展示数据，以加强Elocta®（efmoroctocog alfa）的功效和安全性的证据和（Aftrenonacog alfa），分别用于A和B型血友病，以及BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN）的药代动力学数据。将提供Doptelet®（阿维莫帕克）在慢性肝病（CLD）和慢性免疫性血小板减少症（ITP）内治疗血小板减少症的数据。
先前未经治疗的血友病患者的最终数据
长期研究的最终数据：赛诺菲将与之前接受过Elocta和Alprolix治疗的患有A和B血友病的未经治疗的患者（PUP）中的PUPs A-LONG和PUPs B-LONG结合使用。因子替代疗法仍然是血友病管理的基石，演讲中分享的数据将为rFVIIIFc和rFIXFc（分别用于A和B血友病延长半衰期疗法）的临床证据增加。
口头交流
PUPs A-LONG研究的最终结果：评估先前未接受过治疗的血友病患者中rFVIIIFc的安全性和有效性A.口腔沟通#OC 03.2。周日2020年7月12日，从10:15 - 11:30 EDT（16.15-17.30 CET）（联合与赛诺菲）
摘要
PUPs B-LONG研究的最终结果：评估先前未经治疗的B型血友病患者中rFIXFc的安全性和有效性。海报展示编号PB0956。（与赛诺菲联合）
法国多中心前瞻性非干预研究（B-SURE），评估乙型血友病患者重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）在现实世界中的使用和效果：基线数据。海报展示＃PB0889
一项前瞻性，低干预性研究的理由和研究设计，以调查系统性联合检查是否影响法国 A型血友病患者的血友病治疗管理决策：A-MOVE研究。海报展示＃PB0910
正在进行的观察性4期研究中，先前抑制剂已转换为rFVIIIFc的患者未复发。海报展示＃PB0936
与配对对照组相比，基于治疗方式的北欧国家中患有血友病的女性患疼痛，焦虑和抑郁的风险更高：一项为期11年的注册研究的数据。海报展示＃PB0951
在德国进行的一项为期24个月，前瞻性，非干预性，多中心研究的首次中期分析，评估了AF或B型血友病患者中rFVIIIFc和rFIXFc的实际用法和有效性（PREVENT）。海报展示＃PB0952
与血友病患者的配对对照相比，基于治疗的疼痛，焦虑和抑郁感发展风险评估。一项为期11年的北欧注册研究。海报展示＃PB0955
接近正常因素水平的潜力
药代动力学数据将在BIVV001上发表，BIVV001是第一个研究性的独立于von Willebrand（VWF）因子VIII的研究，旨在为A型血友病患者提供每周一次剂量的高持续性因子水平。BIVV001与赛诺菲及其赛诺菲合作开发分子设计在一周的大部分时间内为接近正常因子水平提供了潜力。
BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN）（一种新的因子VIII（FVIII）替代品）的群体药代动力学（PK）分析。海报展示编号PB0949。（与赛诺菲联合）
提供的数据用于治疗血小板减少症
此外，Sobi还将以六种摘要介绍广泛的血液学领域的数据，这些摘要涉及在CLD（目前已由EMA和FDA批准的CLD）和ITP（目前已由FDA批准的ITP）中使用Doptelet。
摘要
在免疫性血小板减少症（ITP）中使用Atrotrombopag（AVA）实现临床相关的血小板计数应答阈值。海报展示＃PB1335
慢性免疫性血小板减少症中对Avatrombopag（AVA）的反应：替代功效措施。海报展示＃PB1349
从慢性免疫性血小板减少症（ITP）中的Eltrombopag转换时，药代动力学/动力学（PK / PD）模型可为选择Avatrombopag（AVA）剂量提供指导。海报展示＃PB1350
来自临床试验的阿托莫帕帕（AVA）汇总安全性分析。海报展示＃PB1352
在多种食品载体中证实的阿伏曲巴糖压碎片剂的稳定性。海报展示＃PB1353
慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者开始接受阿曲莫帕格治疗后皮质类固醇的减少或停药。海报展示＃PB1378
所有摘要均可通过ISTH官方网站访问。
关于Elocta®Elocta®
（efmoroctocog alfa）是针对重组A的血友病而开发的重组凝血因子疗法，采用Fc融合技术来延长体内循环。它是通过将因子VIII融合到免疫球蛋白G亚类1的Fc部分或IgG1（体内常见的蛋白质）而改造而成的，从而使Elocta能够使用天然存在的途径来延长疗法在体内的停留时间（半衰期生活）。Elocta是在没有动物和人类添加剂的环境中使用人类细胞系生产的。
Elocta已获Sobi批准并在欧盟，冰岛，挪威，列支敦士登，瑞士，科威特和沙特阿拉伯销售A型血友病。它已被赛诺菲（Sanofi）在美国，日本和加拿大以ELOCTATE®（抗血友病因子（重组），Fc融合蛋白）批准和销售。它还在澳大利亚，新西兰，巴西和赛诺菲拥有销售权的其他国家/地区获得批准。
与任何因子替代疗法一样，在A型血友病的治疗中可能会发生过敏型超敏反应和抑制剂的发展。在Elocta中，包括以前未治疗的患者中都观察到了抑制剂的发展。请注意，针对先前未经治疗的患者的适应症未包含在Elocta的欧盟产品信息中。
关于Alprolix®Alprolix®
（eftrenonacog alfa）是一种重组血凝因子疗法，是利用Fc融合技术为B型血友病开发的，可延长体内循环。它是通过将因子IX融合到免疫球蛋白G亚类1的Fc部分或IgG1（体内常见的蛋白质）而改造而成的，从而使Alprolix能够使用天然存在的途径来延长疗法在体内的保留时间（半衰期生活）。Alprolix是在无动物和人类添加剂的环境中使用人类细胞系生产的。Alprolix已获Sobi批准并在欧盟，冰岛，科威特，列支敦士登，挪威，沙特阿拉伯和欧洲销售B型血友病。瑞士。它还在美国，加拿大，日本，澳大利亚，新西兰，巴西和赛诺菲拥有销售权的其他国家/地区获得批准。
