伦敦的 Freeline 宣布 完成1.2亿美元的C轮扩展融资。这是Syncona先前宣布的对Freeline的C系列投资4000万美元的基础，另外还有8000万美元的新资本。该轮融资由Novo Holdings，Eventide Asset Management和Wellington Management Company牵头。Cowen Healthcare Investments，Acorn Bioventures和Ample Plus Fund也参加了。

在另一份公告中，这家生物技术公司宣布，它正在考虑今年进行其他资本筹集方案，并有可能在美国进行首次公开募股（IPO）。它们没有时间表，也没有任何保证它们会筹集更多资金的保证，但讨论正在进行中。

该公司计划使用募集的资金将其在B型血友病领域的领先计划推进到关键性试验中。它还将继续其针对法布里氏病的I / II期临床计划，并推进其针对高雪氏病和A型血友病的研发。它还计划将所得款项继续使用下一代腺伴随病毒（AAV）开发其专有的基因治疗平台）技术并扩大其制造能力。

Freeline首席执行官Theresa Heggie表示：“基因疗法改变患者生活的潜力从未如此强大，我们很高兴有领先的美国和欧洲生物技术投资者加入我们的C轮扩展融资。” “对于Freeline来说，这是激动人心的时刻，因为我们的B血友病领导项目正在逐步推进临床开发，并在其背后有前途的计划，包括在临床上为法布里氏病进行基因疗法，在临床前后期为高雪氏病和A血友病进行基因治疗。”

今年二月，空闲线呈现额外的数据来自其I / II期B-AMAZE在13其FLT180a血友病B的临床试验届欧洲协会血友病及相关障碍（EAHAD），荷兰海牙的年度会议。该研究在四个单独的剂量组中对两名患者进行了剂量测定。数据表明，第四剂量组为9.75e11 vg / kg，有可能在正常范围内提供持久的IX因子（FIX）活性。

FLT180a利用了该公司专有的AAVS3衣壳和人为因素IX的功能变异。乙型血友病是一种遗传性的，与X连锁的疾病，其特征是在所有组织（包括关节，肌肉和中枢神经系统）中自发且长时间出血。该疾病是编码FIX的F9基因突变的结果。FIX在正常血液凝固中起着至关重要的作用。

血友病可产生持久影响，例如慢性关节痛和疾病（关节炎），威胁生命的软组织出血以及可能致命的中枢神经系统出血。目前的治疗方法是频繁静脉内注入FIX，尽管仍有关节病的风险，并且患者继续遭受严重的，可能致命的外伤出血风险。

基因疗法试图用功能性基因替代突变的基因。

5月，美国食品和药物管理局（FDA）授予了该公司FLT190 Fabry病孤儿药品称号。该疗法还获得了欧洲委员会的孤儿药称号。

法布里病是一种遗传性，X连锁性疾病，其特征是糖鞘脂在体内的溶酶体中逐渐积累。它是由α-半乳糖苷酶A（一种导致globotriaosylceramide（Gb3）分解的酶）的基因突变引起的。Gb3的逐渐积累会导致器官损伤，严重残疾和早期死亡。症状包括神经性疼痛，胃肠道出汗症状受损，肾功能衰竭，心脏病和中风风险增加。

FLT190是一种肝定向AAV基因疗法。

Syncona首席投资官兼董事会主席Chris Hollowood表示：“ Freeline的候选产品具有为多种系统疾病患者提供功能疗法的巨大潜力，我们对公司迄今为止所取得的进展感到非常满意。” Freeline董事。“我们专注于最大程度地开发基因疗法产品候选者的野心，并且对本轮融资的结果感到高兴，该轮融资吸引了志同道合的合作伙伴为该公司提供支持，因为该公司将继续通过诊所扩展和推动多个项目。”