Aldeyra Therapeutics ，Inc.（纳斯达克股票代码：ALDX）（Aldeyra）今天宣布，ADX-2191已被欧洲委员会指定为治疗视网膜脱离的孤儿药物。ADX-2191是美国一项临床开发中的研究性疗法，用于预防增生性玻璃体视网膜病变（PVR），这是一种罕见但严重的威胁视力的视网膜疾病，未经批准。PVR是流源性视网膜脱离手术失败的主要原因stylechina.com。

“委员会广泛的孤儿药品名称，包括视网膜脱离的治疗，是推进ADX-2191在欧盟临床发展的重要一步，”总裁兼总裁Todd C. Brady博士说。 Aldeyra的首席执行官。“ ADX-2191代表了一种新颖的治疗方法，我们相信它具有减少以PVR为特征的疤痕组织发展，打破复杂的再附着手术和严重视力丧失的潜力，而这通常是这种破坏性疾病的结果。ADX-2191有望成为预防与PVR相关的视网膜脱离的首个药物预防药物。”

欧盟委员会做出此决定之前，欧洲药品管理局的孤儿药物委员会对Aldeyra的孤儿药产品申请提出了积极的意见。为了获得指定资格，研究药物必须旨在治疗威胁生命或长期使人衰弱的疾病，这种疾病影响不超过欧盟（EU）的10,000人中的五分之一。拥有此名称的药品的保荐人有权获得一系列激励措施，包括方案援助，潜在的研究经费，获得集中的市场授权程序以及获得欧盟10年市场独占的权利（如果获得批准）。

先前，ADX-2191被美国食品和药物管理局授予孤儿药状态和快速通道指定权，以预防PVR。2019年12月，Aldeyra开始其3期GUARD试验患者入组，该试验分为两部分，多中心，随机，对照，适应性临床试验，评估了玻璃体内注射ADX-2191相对于护理标准对预防PVR的功效。Aldeyra正在探索ADX-2191的其他适应症，包括原发性眼内淋巴瘤，这是一种罕见但严重的眼癌，可影响视网膜，葡萄膜，视神经和其他眼部结构。

关于ADX-2191

ADX-2191是甲氨蝶呤的玻璃体内制剂，旨在抑制二氢叶酸还原酶（一种参与细胞复制和活化的酶）。据信在PVR患者中观察到的ADX-2191的临床活性是由于异常视网膜细胞增殖和活性下调的结果，从而导致了PVR特有的视网膜瘢痕形成减少。Aldeyra保留与使用ADX-2191预防PVR有关的某些专利的专有许可。

关于Aldeyra治疗学

Aldeyra Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法，有望改善免疫介导疾病患者的生活。该公司的两种主要化合物，reproxalap和ADX-629，针对眼和全身性炎症疾病中升高的反应性醛类（RASP），通过激活多种炎症因子（包括NF）导致细胞因子释放水平升高-κB，炎性小体和清道夫受体A。在患有干眼病和过敏性结膜炎的患者的3期临床试验中，正在评估Reproxalap。该公司的临床产品线还包括ADX-2191（一种用于增殖性玻璃体视网膜病变的3期测试中的二氢叶酸还原酶抑制剂）和ADX-1612，一种在第2阶段测试COVID-19和卵巢癌的伴侣抑制剂。