Imago BioSciences将在2020年6月12日开始的第25届欧洲血液学协会（EHA）年度大会上宣布其针对骨髓纤维化（MF）的IIb期临床试验的初步结果，并开始招募患者参加针对原发性血小板增多症（ET）的IIa期试验）。今年5月，Imago也实现了这一里程碑，触发了2600万美元的第二笔付款，最近又聘请了一名医疗事务和首席商务官，并增加了董事会成员。

Imago的主要化合物Bomedemstat（IMG-7289）是一种用于治疗骨髓纤维化的小分子赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1，也称为KDM1A）抑制剂stylechina.com。该酶对于血细胞的成熟至关重要，并且是癌症干细胞/祖细胞（尤其是赘生性骨髓细胞）的关键分化因子。 

“骨髓纤维化是我们最初开始治疗的疾病。它的特点是骨髓闭塞，”医学博士首席执行官休·里恩霍夫（Hugh Rienhoff，MD）首席执行官告诉BioSpace。MF被认为是急性髓细胞性白血病（AML）的替代生物标志物。

当Imago在几天内提供其MF的IIb期临床试验数据时，它将证明bomedemstat作为每日一次口服单药疗法的潜力，可用于对Jakafi有耐药性，耐受性或其他方面不合格的中级和高危患者®（ruxolitinib），Janus激酶（JAK）抑制剂，已成为当今的护理标准。

Reinhoff说：“针对这些症状有明确的临床活动，我们认为这是最重要的。” “大多数患者的脾脏体积减少，胚泡计数降低，而Bomedemstat的耐受性非常好。对于典型的MF患者，我们已经给予了六倍的剂量，而没有剂量限制的毒性。”

Bomedemstat拥有用于MF和ET的FDA孤儿药和快速通道标识，以及用于治疗急性髓样白血病的孤儿药标识。赖因霍夫说，假设其在这些计划中继续取得成功，“我们正计划一路实现商业化。” “不过，明年我们将不得不为PIII的MF研究进行另一笔融资。”

他们的目标是在2021年上半年开始试验，届时他们将获得FDA的批准，但仍然可以使用一年的现金。

该公司目前正在招募针对ET的IIa期研究。

赖因霍夫（Reinhoff）在1月份的声明中宣布，这是一种安静的骨髓癌，可以持续多年。这是与高血小板计数和潜在的灾难性血管并发症相关的骨髓疾病。

在一部分患者中，过多的血小板会导致出血和凝血，包括中风和梗塞，每个因素都会对这些患者产生重大影响。仅通过一种FDA批准的疗法（一种不会增加整体生存率的疗法），患者就迫切需要新的选择。在临床研究中，Bomedemstat显示它抑制LSD1酶，从而防止了过多的血小板和中性粒细胞生成。

Imago BioSciences专注于理解信号传导过程，并利用转录调节因子改变血细胞中的基因表达以产生临床益处。为此，该公司还正在进行针对真性红细胞增多症的IIa期临床试验，以及正在使用Bomedemstat作为AML联合疗法的IIb期临床试验。

Imago的科学家推测，还可以与ruxolitinib并用bomedemstat，以向对ruxolitinib不太理想的患者提供临床益处。基于LSD1酶诱导胎儿血红蛋白生成的能力，该疗法在镰状细胞病和地中海贫血症中也有可能作为治疗选择。 

非临床研究显示，在一系列髓样恶性肿瘤中，单一药物或与其他化疗药物联合使用时，在体内具有强大的抗肿瘤功效。目前，Imago在临床前开发方面还有其他几项研究，这些研究需要额外的资金才能进行。

赖因霍夫说：“我们设想在2021年上半年进行交叉融资。”

尽管出现了COVID-19大流行，但仍取得了进展，大流行减缓了全球的临床试验注册，并导致许多试验暂停活动。

“我们正在进行五项针对多种适应症的国家研究，” Rienhoff说。“意大利需要一段时间才能启动并运行，在英国很难说。”

但是美国和德国都在研究骨髓纤维化和原发性血小板减少症。

出于以下几个原因，可以进行一项试验的注册，而进行另一项正在进行的工作。

他解释说：“血液学家并不十分参与COVID-19的护理，临床试验对大学医院非常重要。他们是社区医生的转诊中心，因此对于身体虚弱但病情不严重的MF患者，有些迫切需要做些事情。