在异常行为检查表的所有子量表中，BRIGHT试验均从基线获得了统计学上有意义的临床意义的改进
安全数据增强了Zygel出色的耐受性
Zynerba将在美国东部时间2020年5月27日上午8:30举行电话会议和网络广播
宾夕法尼亚州德文市，2020年5月27日- 全球领先的Zynerba Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：ZYNE）是创新药物开发的用于罕见和近乎罕见的神经精神疾病的经皮大麻素疗法的领导者，今天宣布了正面收益从探索，开放标记的结果相2 BRIGHT（开放式拉b EL托尔- [R AB 我 lity并施用作为透皮的ZYN002功效研究ģ EL至C ħ ildren和Adolescen 吨 s的泛自闭症障碍）试验。
该试验旨在评估Zygel™在自闭症谱系障碍（ASD）的儿童和青少年患者中的安全性，耐受性和疗效。使用各种功效评估，将Zygel给予患有ASD中度至重度症状的患者，作为其护理标准的附加疗法stylechina.com。今天公开的试验的主要发现包括：
异常行为检查表-社区（ABC-C）以及父母评定的焦虑量表-自闭症谱系障碍（PRAS-ASD）的所有五个子量表均显示从基线治疗14周在统计学上和临床上均有显着改善。
在其他功效结果测量中观察到的结果，包括临床总体印象-改善量表（CGI-1），支持在ABC-C中观察到的亚量表结果；
Zygel在该试验中耐受良好，没有严重或严重不良事件的报道。
“ BRIGHT试验令人信服的顶级结果令我们感到非常鼓舞，我们希望与FDA会面，讨论在今年下半年开发Zygel来治疗ASD行为症状的临床途径，” Armando说Zynerba的董事长兼首席执行官Anido。“我们的目标是为患有衰弱性神经精神疾病（包括ASD，脆性X综合征，22q和DEE）的患者开发Zygel。我要感谢患者，家属，医师，临床人员和Zynerba团队对ASD中这项关键研究的支持。”
学习规划
这项为期14周的开放性探索性标签2期BRIGHT试验在单个临床地点招募了37名ASD患者。如DSM-5诊断标准所证实，该试验旨在评估Zygel在3至17岁患有ASD的儿童和青少年中的安全性，耐受性和疗效。入组患者接受基于体重的250毫克或500毫克的Zygel剂量。
患者处置和基线人口统计
三十七（37）名患者入选该试验，并纳入安全性分析。一名患者失去随访，没有进行治疗后疗效评估，结果，三十六（36）名患者被纳入疗效分析。二十八（28）名患者完成了为期14周的试验。停药率与ASD中的其他试验一致。
参加该试验的患者平均年龄为9.2岁，其中三十四（92％）名患者为男性。患者体重在15到108公斤之间（平均= 41.6；中位数= 30.2）。该人群的平均诊断时间为5.4年。使用自闭症诊断观察时间表（ADOS-2），纳入研究的患者中94％有中度至重度ASD症状。基线平均ABC-C烦躁不安分量表得分为30.3，进一步支持了入组患者的严重性。92％（92％）的患者使用至少一种基础药物进入了试验。65％（65％）的患者服用了至少一种精神药物，例如抗抑郁药，抗焦虑药和抗精神病药。
顶级疗效结果
该试验评估了多种功效评估，包括ABC-C，PARS-ASD，自闭症父母压力指数，自闭症影响量度（AIM）以及临床总体印象–严重程度（CGI-S）和改善（CGI-1）。ABC-C易怒子量表用作批准用于ASD的两种非典型抗精神病药的基础。
Zygel治疗14周后，每个ABC-C分量表的结果如下：
ABC-C分量表 基准
（n = 36） 第14周
（n = 28） 平均
改善百分比 p值
易怒 30.3 18.2 39.1％ <0.0001 *
演讲不当 7.4 5.2 42.5％ 0.0002 *
刻板印象 12.3 7.9 39.1％ <0.0001 *
社会退缩 25.1 16.5 36.4％ <0.0001 *
多动症 37.0 23.9 35.6％ <0.0001 *
*具有统计意义
其他功效评估的结果加强了ABC-C中证明的结果。例如，在Zygel上接受治疗的患者在第14周的平均评分较PRAS-ASD的基线评分40.8改善了46％（p <0.0001），其中57％的患者被评估为“非常改善”或“非常由CGI-1测算的“改善”。
“我的患者在接受Zygel的14周治疗期间所取得的进步给我留下了深刻的印象；由于其中一些是核心的自闭症行为，烦躁，沟通不足和重复性动作的减少尤其值得注意。” “在该试验中，对自闭症行为的影响程度非常重要，包括多动症和刻板印象，这些都是通过治疗干预来改善的最困难的行为之一。这项研究的结果有力地表明了该药作为ASD的重要治疗方法的潜力，我期待着Zygel参与未来的临床研究。”
安全性和耐受性
Zygel的耐受性非常好，其安全性与其他Zygel临床试验先前发布的数据一致。不到一半（49％）的患者经历过任何不良事件（无论与研究药物无关或无关），所有这些事件均为轻度（75％）或中度（25％）。仅14％的患者经历了被认为与治疗有关的不良事件，所有这些事件均与应用部位有关。大多数是轻度和短暂的。研究期间未报告严重或严重不良事件。完成BRIGHT试验的十八（18）位患者已卷入开放标签扩展名。
