-Protara Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TARA）是一家临床阶段公司，致力于开发具有严重未满足需求的罕见和特殊疾病的疗法，今天宣布，美国食品药品监督管理局（ FDA（FDA）已授予静脉（IV）胆碱氯化物快速通道称号，用于治疗与肠道衰竭相关的肝病（IFALD）。IV胆碱氯化物是该公司的3期研究型磷脂底物替代疗法，用于接受肠外营养（PN）且患有IFALD的患者。
Protara Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman说：“从FDA获得快速通道认证进一步支持了IV胆碱氯化物作为IFALD患者急需的首批批准疗法的潜力stylechina.com。” “我们期待与FDA合作，并利用与快速通道指定相关的好处，使这一重要疗法可用于IFALD患者。”
来自依赖PN的IFALD患者的随机，对照，2期试验的数据表明，静脉给予胆碱氯化物治疗可导致血浆中无胆碱浓度正常化，肝脂肪变性的逆转以及胆汁淤积的临床意义和统计学上的显着改善。
Protara于2018年底与FDA举行了第二阶段会议结束，并获得FDA的支持，将IV胆碱氯化物推进IFALD治疗注册研究。
关于FDA快速通道指定
FDA的快速通道计划促进了开发，并加快了对可治疗严重疾病并且有可能满足未满足的医疗需求的药物的审查。在药物开发过程中，具有快速通道名称的程序可能会从与FDA的早期频繁交互中受益。此外，如果符合相关标准，则快速通道指定程序允许获得加速批准和优先审核的资格，并使公司可以按滚动提交的方式提交新药申请（NDA）的各个部分进行审核。
关于用于IFALD的静脉（IV）氯化胆碱
静脉内（IV）氯化胆碱是一项3期研究性磷脂底物替代疗法，最初正在开发中，用于接受肠外营养（PN）且患有肠衰竭相关性肝病（IFALD）的患者。Protara认为IV胆碱氯化物有可能成为IFALD的首批批准疗法。胆碱是已知的重要磷脂底物，对健康的肝功能至关重要，但目前可用的PN制剂中胆碱含量不足。IV胆碱氯化物已被授予“孤儿药”称号，用于治疗IFALD和预防PN患者胆碱缺乏。IV胆碱氯化物也被授予IFALD治疗快速通道称号。
关于IFALD
IFALD的特征是慢性（大于六个月）PN使用者的脂肪变性（肝细胞中有害脂肪积累）和胆汁淤积（肝胆系统损害）同时存在。
关于Protara Therapeutics，Inc.
Protara致力于为治疗选择有限的罕见和特发性疾病的患者确定和推进转化疗法。Protara的产品组合包括其牵头计划，TARA-002（正在研发用于治疗淋巴畸形的研究性细胞疗法）和IV Choline Chloride（氯化胆碱）（用于研究IFALD的磷脂质底物替代疗法）。
