
由于COVID-19大流行关闭了医生的办公室,并使患者对自己在医疗环境中的使用进行三思而后行,因此Neurocrine推迟了Ongentysis®的上市。
FDA在四月下旬批准了该药物作为帕金森氏病患者的补充疗法。这是该公司三年来的第三种药物stylechina.com。
首席执行官凯文•戈尔曼(Kevin Gorman)博士在5月12日召开的2020年美银美林医疗会议上说:“抗肿瘤药已准备好上市,但尚未上市。”任何公司想要向其中投放毒品的环境。”
他无法预测何时可以在美国和加拿大商业购买到。他指出,许多神经病学部门都关闭了,这使得开处方很困难。还有一个供应链问题。
该药物由BIAL在欧洲生产和销售。高曼解释说:“这是在制造厂发生的,因此,尽管我们有足够的发射供应,但我们对2021年及以后的补给品没有足够的了解。” 制造业里程碑将在本季度末和夏季出现,他预计这将纠正这种情况。
Ongentys是左旋多巴和卡比多巴的辅助疗法。Neurocrine在其文献中解释说,Ongentys是一种口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂,可帮助阻断COMT酶,从而分解左旋多巴,左旋多巴是控制帕金森氏病患者运动症状的金标准疗法。Ongentys通过减少左旋多巴在血液中的分解,使更多的左旋多巴可到达大脑,延长其临床疗效并帮助患者实现运动症状控制来保护左旋多巴。
每天一次,最后一次服用左旋多巴/卡比多巴。“患者可以整夜入睡,而不会出现其他情况。剂量持续一整天,因此它们可以显着减少停药时间,并增加开通时间,而不会出现运动障碍,”戈曼说。
Neurocrine在I,II或III期试验中还有其他八种药物。他说:“其中的先天性肾上腺皮质增生(CAH)是我们最兴奋的方案之一。” 这是一种毁灭性的遗传疾病,其中酶缺乏会改变肾上腺类固醇的产生,从而严重限制皮质醇的生物合成。如果不加以检查,会导致脱水和死亡。当前,没有非甾体FDA批准的治疗方法。
该公司希望首先推出这种治疗方法。其主要化合物NBI-74788(crinecerfont)刚刚完成了成人的IIb期研究。正在进行第二阶段的儿科研究。
IIb期研究(针对成年人)的详细结果将于6月8日在ENDO在线会议上发布。戈尔曼回应了先前的简短公告,称该研究使一半患者的两种重要类固醇减少了至少50%。这些结果促成了与FDA和EMA的“富有成果的”对话,这源于一项单项III期研究的试验设计,该研究将导致在欧盟和美国的注册。该试验计划于2020年下半年开始。
5月11日宣布了与IDORSIA的合作,其中Neurocrine将授权ACT-709478并于今年晚些时候进入II期试验。该化合物已获得FDA的罕见儿科疾病称号。铅化合物是用于治疗罕见的小儿癫痫的选择性T型钙通道阻滞剂。
Neurocrine着重于神经系统疾病,因此没有一条适用于COVID-19。受影响远不如许多。戈尔曼说:“我们都知道这种流行病给心理健康造成的损失,这就是我们所接触的社区。” “我们很幸运能够前进。”
COVID-19正引起戈尔曼所说的制药业务的变化,并将在可预见的未来继续产生影响。例如,在Neurocrine,“在研究方面,我们在一定程度上重新设计了实验室,并制定了保护员工的方案。”
在临床开发中,内部的临床和监管团队保持计划的按时进行,“但现在,到2020年下半年,我们将依靠外部合作伙伴-临床试验场所,承包商和独立审查委员会。” 各国正在逐步开放,但他质疑它们是否能够像希望的那样高效开放。“这将是一个州一个州,一个站点又一个站点,因此我们将适应。”
Neurocrine经历的最戏剧性的改变是其商业运作。“这改变了一夜。我们从与临床医生面对面交流到以电子方式与他们合作。” 在办公室关闭的情况下,患者正在通过邮政服务接收药物。
大流行结束后,戈尔曼斯预测:“远程医疗将得到更大的利用,尤其是在精神病学领域。我们对在该领域的工作方式有很好的了解。”