美国食品药品监督管理局（FDA）正在对一种基因疗法进行消除，该基因疗法消除了特定的侵袭性膀胱癌形式中需要进行彻底的膀胱切除术（完全切除膀胱）的需要。它是由FKD Therapies Oy与泌尿外科肿瘤学临床试验协会联合在新型的行业/专业协会合作伙伴关系下开发的。  

最初，这种疗法-nadofaragene firadenovec（rAd-IFN / Syn3），自称为INSTILADRIN®-是在德克萨斯大学医学博士Anderson癌症中心泌尿外科主任，科林·PN·丁尼医学博士的实验室中开发的，休斯顿，泌尿外科肿瘤临床试验协会（SUO-CTC）的联合创始人，对开展临床试验至关重要stylechina.com。

正如Dinney回忆的那样：“我与先灵P雅公司将这种药物从临床前开发到第一阶段。然后先灵药被默克公司收购，默克决定不开发这种药物。”

那是在2009年左右，当时金融危机限制了研究预算，并使许多泌尿科医师不得不接受手术。

为了确保泌尿科医生保持对研究机会的了解并获得研究机会，Dinney与他人共同创立了SUO-CTC，该网络由约400名学术和私人执业泌尿科医生和200个临床站点组成。它是生物制药公司的独立合作伙伴和顾问，用于识别临床试验的患者和部位，审查临床试验方案，并与研究人员及其合作者会面以改善临床试验。

这种早期，积极的参与使泌尿科医生能够为公司识别其他机会，同时也为其泌尿科医生成员扩大研究机会。除膀胱癌试验外，SUO-CTC还与制药和生物技术公司合作开发和进行前列腺癌和肾癌试验。

马里兰州纳纳迪·布拉茨拉夫斯基（Gennady Bratslavsky）告诉BioSpace：“这是一个非常精简的组织，为其制药合作伙伴提供了巨大的优势。” 它的专业知识涵盖了许多泌尿科专业，包括但不限于测序和生物标志物，以及从业医生和学术专家的见解。“通过尽早提供这种专业知识，我们成为知识分子的合作伙伴，这是一种独特的方法。

Bradslavsky说：“开发nadofaragene firadenovec是SUO-CTC与制药公司之间有效合作以开发出一种新颖的疗法来解决膀胱癌患者未满足需求的主要例子，” Bratslavsky说。

但是，当SUO-CTC形成时，它从零接地开始。

丹尼说：“我们需要开展一项试验，以启动膀胱癌委员会的活动，我已经与FKD Therapies Oy总裁讨论了nadofaragene firadenovec。”

Dinney不仅讨论了他的I期数据，而且还讨论了特定的患者。“我有一名患有高级非肌肉浸润性膀胱癌的阿尔茨海默氏病患者，对卡介苗治疗无反应。丹尼说，由于他的老年痴呆症，他的妻子认为手术不是一个好的解决方案。他让该男子参加了一项试验，并服用了其中一剂更高剂量的药物。“他一直没有病，直到四年后死于阿尔茨海默氏病。”

FKD批准了该疗法，并且Dinney协商让SUO-CTC拥有对试验部位的独家控制权。该组织从其成员中招募了13个地点进行II期试验，并迅速招募了患者。还迅速招募了较大的III期试验，并取得了令人满意的结果。

泌尿外科肿瘤学会（SUO）主席迈克尔·库克森（Michael Cookson）博士说：“这种治疗方法确实是改变游戏规则的方法，为无反应性芽孢杆菌（BCG）膀胱癌患者增加了一种强有力的新型膀胱内治疗。”声明。

具体而言，INSTILADRIN专为患有高度非肌肉浸润性膀胱癌的患者而设计。该疗法是腺病毒载体介导的干扰素α-2b基因疗法。它获得了FDA的突破性治疗称号。业内观察家表示，它有可能与默沙东的Keytruda®竞争，后者于1月份获得了相同条件的批准。

根据美国癌症协会的统计，美国每年约有81,000人被诊断出患有膀胱癌，这使其成为最常见的癌症之一。它也是最致命的癌症之一，仅今年一年就夺去了近18,000人的生命。

每三个月一次通过导管将基因疗法直接施用于患者。在试验中，它帮助人体产生大量抗癌蛋白质。在III期试验中，有53％的患者早在三个月就达到了完全缓解，在12个月时就达到了24％。在患有乳头状疾病的患者中，有73％的患者在三个月时获得了高度无复发（HGRF）生存，在12个月时达到了44％。

INSTILADRIN使用腺病毒载体将基因传递至膀胱壁细胞，然后在细胞壁破裂并释放其DNA-包括干扰素基因。该基因被带入细胞核并被转录，最终导致分泌大量干扰素α-2b蛋白，并释放到肿瘤的微环境中。

“现在，我们正在等待FDA的批准，并寻找扩大适应症的机会。讨论正在进行中。” Dinney说。SUO-CTC也正在考虑进行试验，以便在疾病过程中尽早引入该药物，并将其包括在联合疗法中。” 他自己的实验室，但到目前为止还没有SUO-CTC，正在研究早期应用的伴随诊断。

FKD领导了开发，制造和法规提交工作。假设FDA批准INSTILADRIN，FKD计划将基因疗法许可给FerGENE在美国进行商业化并促进全球发展。