PTC Therapeutics 将以现金加股票的方式收购 Censa Pharmaceuticals。PTC位于新泽西州南普莱恩菲尔德，主要研究稀有疾病。位于马萨诸塞州韦尔斯利的Censa公司正在开发CNSA-001，用于治疗苯丙酮尿症和其他代谢性疾病stylechina.com。

根据交易条款，PTC将向Censa支付1000万美元现金和最多850,000股PTC普通股，截至5月5日星期二，PTC普通股的交易价格为每股48美元，总计约4,100万美元。此外，两个最先进的计划也有发展和监管里程碑，可达到2.175亿美元。在完成CNSA-001的III期临床试验入组后，还将收到优先审查凭证和3,000万美元的现金或PTC普通股支付，每增加一个CNSA适应症，将获得1.09亿美元的开发和监管里程碑费用-001，净销售额将达到约1.6亿美元的里程碑，并按年净销售额的一定百分比（或低至两位数）支付或有价值。

PTC首席执行官Stuart W. Peltz说：“与当前的一线治疗相比，CNSA-001的II期临床试验结果表明，苯丙氨酸水平显着降低，并且在临床上具有相关意义。” “我们认为，CNSA-001有潜力解决大多数PKU患者的病情，而这些患者目前的治疗方法不能充分解决此问题。我们期待着在北大开展一项III期研究，以便诊断出患有这种破坏性疾病的患者可以尽快选择新的口服治疗方案。”

苯丙酮尿症（PKU）是一种先天性代谢疾病，可导致氨基酸苯丙氨酸的代谢降低。如果不加以治疗，可能会导致智力残疾，癫痫发作，行为问题和精神障碍。它是由编码苯丙氨酸代谢所需酶的基因突变引起的。患有PKU的患者必须饮食限制苯丙氨酸的饮食，苯丙氨酸主要存在于蛋白质中。

有两种药物均由BioMarin Pharmaceutical商业化，已批准用于PKU。口服制剂盐酸沙丙蝶呤（Kuvan）于2007年获得批准，饮食中苯丙氨酸含量低。在II期临床试验中，Censa的药物优于Kuvan。

BioMarin的Palynziq（pegvaliase-pqpz）于2018年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这是一种经批准的可注射酶疗法，适用于在当前治疗中血液苯丙氨酸浓度仍然很高的成人PKU。BioMarin计划于今年开始对该疾病的基因疗法进行临床测试，但COVID-19大流行已推迟了该药物的上市，尽管该公司表示希望在2020年下半年开始。

CNSA-001是合成的Sepaapterin（一种细胞内四氢生物蝶呤的前体）的口服制剂。胞内四氢生物蝶呤是参与各种代谢产物的代谢和合成的关键酶辅因子。

PTC的产品线包括基因治疗，无义突变，剪接和肿瘤学的早期研究。治疗的重点是亨廷顿舞蹈症，安格曼综合症，复发/难治性急性白血病，卵巢癌等。该公司在美国销售Emflaza，一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，并在欧洲销售另一种DMD药物Translarna。它还在拉丁美洲销售Tegsedi，用于遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性病的多发性神经病。

PTC和罗氏（Roche）正在等待FDA今年批准risdiplam用于脊髓性肌萎缩症（SMA）。

Censa总裁兼首席执行官Jonathan Reis说：“我为Censa团队及其迄今所取得的成就证明CNSA-001在治疗BH4途径疾病中的潜在作用感到骄傲，” “现在是合适的时机，拥有像PTC Therapeutics这样出色的完全整合，以患者为中心的生物技术组织来接管CNSA-001的后期开发，以便在不久的将来为患者提供这种有前途的化合物。”