主角Therapeutics公司  （Nasdaq：PTGX）今天宣布了正在进行的PTG-300在真性红细胞增多症患者中的2期研究的初步数据。目前的结果表明，使用PTG-300进行个体化剂量从10 mg至80 mg的治疗长达28周，可以对血细胞比容水平进行剂量相关的控制，并且在接受该剂量的6名患者中，有6名患者无需进行静脉切开术按照协议。第七名接受12周治疗的患者意外剂量中断，接受了一次静脉放血，并仍在研究中stylechina.com。此外，在这些经常接受静脉切开手术的患者中，观察到与PTG-300解决铁缺乏症能力有关的阳性症状测量结果，血清铁蛋白值升高接近健康受试者的观察范围。2020年5月1日（范围为4到28周，n = 7，可评估疗效）。这项研究的招募仍在继续，迄今为止共有8名患者招募。

塞缪尔·萨克斯评论说：“尽管需要进一步的随访并需要更多患者的数据来确认迄今为止观察到的强有力的临床反应的连续性，但我们认为这项研究提供了令人信服的理由，可以开始计划进行真性红细胞增多症的关键性计划。”，医学博士，主角首席医学官。“作为天然铁调素激素的肽模拟物，人们认为PTG-300通过减少可用于生产红细胞的铁来限制真性红细胞增多症中红细胞的过量。在短期内，我们正在将当前的研究扩展到由于公司将重点放在这些令人鼓舞的结果上，因此还包括其他患者，我们还将与骨髓增生性肿瘤领域的领导人举行科学计划会议，并与患者倡导者一起讨论真性红细胞增多症的关键和未来研究，我们的目标是致力于解决可能受益于这种新的非细胞减少治疗的广大患者。”

罗纳德·霍夫曼（Ronald Hoffman）评论说：“这些初步数据表明，通过将血细胞比容水平持续控制在45％以下，PTG-300可以完全避免在真性红细胞增多症治疗中进行静脉切开术的潜力。”，医学博士，西奈山伊坎医学院骨髓增生性疾病计划主任，PTG-300真性红细胞增多症研究的研究人员。“先前的研究反复表明，除其他疗法外，接受静脉放血的患者花费的时间超过临床指南中规定的45％的血细胞比容水平的时间过长。尽管事实是，血细胞比容水平高于此目标与重大心血管事件有关PTG-300可以每周模拟内源性铁调节剂的使用，使患者始终保持低于45％的血细胞比容水平，而不会出现典型的放血疗法固有的上下波动。放血的减少可能使全身有足够的铁可用，从而避免与铁缺乏相关的症状。PTG-300每周自我管理的潜力是这种治疗方法的重要优势。这些早期结果令人鼓舞，并暗示了治疗真性红细胞增多症的模式可能会发生变化。我们希望将来能从扩展的研究中获得更多数据。”

PTG-300的给药耐受性良好，安全性概况与先前研究的结果大致相似，唯一观察到的不良事件是注射部位反应和瘀伤。迄今为止，已有八名受试者入选，该研究继续招募患者，并且没有患者停止使用PTG-300治疗。

该研究旨在监测安全性，并获得需要频繁静脉切开术的患者的疗效证据。基于最初的发现，该研究正在扩展，现在预计将招募约50名患者。该研究设计包括每4周从10 mg到80 mg的16周开放标签剂量递增，减少或维持阶段，以及以产生所需血细胞比容水平的剂量进行12周维持期，然后随机且盲目撤药上演长达12周。这项研究开放标签的有效期最长为一年，以监测长期安全性和其他影响。主要终点是盲目的随机退出治疗期间应答者的比例。该临床概念验证研究的其他终点包括血液参数（血细胞比容和血红蛋白水平）的测量，放血需求的减少或延迟以及生活质量症状的改善。