生命科学公司Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）是一家致力于推动针对杜氏肌营养不良症的有效疗法的生命科学公司，宣布已收到美国食品与药物管理局的书面通讯。药物管理局（FDA）关于该公司的IGNITE DMD I / II期临床试验的临床保留权。该计划仍处于临床搁置状态，公司将继续与FDA合作以解决他们的要求stylechina.com。 

2020年4月，公司向FDA提交了回应，其中包括对旨在提高患者安全性的临床协议进行的更改，以及与改善其制造工艺有关的信息。FDA通过维持临床搁置并要求提供与此制造过程有关的进一步数据和分析来做出回应。该公司正在生成这些数据，并希望在2020年第三季度末之前将该信息提交给FDA。 

Solid Biosciences首席执行官，总裁兼联合创始人Ilan Ganot表示：“我们与FDA一样致力于患者安全，并正在与该机构合作解决临床问题。” “我们认为患者安全是重中之重，并相信SGT-001的临床开发可以为患有这种破坏性疾病的患者带来有意义的收益。”

此外，Solid Biosciences今天还向 美国证券交易委员会（Securities and Exchange Commission）提交了截至2020年3月31日的季度10-Q季度报告。

关于SGT-001

固体公司的SGT-001是一种新型的腺相关病毒（AAV）载体介导的基因转移疗法，旨在解决杜氏肌营养不良症（Duchenne）的潜在遗传原因。Duchenne是由肌营养不良蛋白基因中的突变引起的，该突变导致缺乏或几乎不存在肌营养不良蛋白。SGT-001是一种全身给药的候选药物，可将合成的肌营养不良蛋白基因（称为微肌营养不良蛋白）传递至人体。这种微肌营养不良蛋白编码在肌肉中表达的功能蛋白替代物，并稳定必需的相关蛋白，包括神经元一氧化氮合酶（nNOS）。来自Solid的临床前计划的数据表明，无论基因突变或疾病阶段如何，SGT-001都有可能减缓或停止Duchenne的发展。

SGT-001基于华盛顿大学的Jeffrey Chamberlain博士和密苏里大学的段东升博士在肌营养不良蛋白生物学方面的开创性研究。SGT-001在美国被授予罕见儿科疾病称号（RPDD），在美国和欧盟被授予孤儿药称号。

关于Solid Biosciences

Solid Biosciences是一家生命科学公司，致力于开发可改善Duchenne肌营养不良症（Duchenne）患者生活的转化疗法。以疾病为中心并由直接受Duchenne影响的家庭创立，我们的任务既简单又全面-通过使用我们的领先基因疗法候选药物SGT-001纠正导致Duchenne的潜在突变，致力于解决疾病的核心问题。