伦敦- （美国商业资讯） - 顶点制药公司（纳斯达克股票代码：VRTX）今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）委员会对医药产品的人用（CHMP）通过了KALYDECO的标签延长了积极的意见®（ivacaftor ），以治疗年龄在6个月及以上且体重至少5千克且囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中具有R117H突变的囊性纤维化（CF）的儿童和青少年。

Vertex执行副总裁兼首席医学官卡门·博齐奇（Carmen Bozic）医师表示：“今天的宣布对CF的年轻人非常重要，因为对这种破坏性和进行性疾病的早期干预和治疗对于保持患者更长寿至关重要。” “这一里程碑也使我们向实现将药物推向所有CF患者的最终目标又迈进了一步stylechina.com。”

欧盟委员会现在将审议CHMP的积极评价，他们应该发出一个有利的采用，KALYDECO ®（ivacaftor）将成为欧洲第一个也是唯一批准的药物来治疗CF的根本原因患者年龄6个月，年长与R117H突变。在长期的偿还协议已被保护国，KALYDECO ®（ivacaftor），如果获得批准，将营销许可后不久提供给符合条件的患者。在德国，该药物将在“市场授权”处提供。在所有其他国家/地区，我们将与欧洲有关当局紧密合作，以确保合格患者迅速进入。

在欧洲，KALYDECO ®（ivacaftor）已经被批准用于治疗人与CF 18岁以上与R117H突变，孩子6岁个月以上的体重至少5千克谁有下列突变的CFTR基因：G551D，G1244E，G1349D，G178R，G551S，S1251N，S1255P，S549N或S549R。

关于囊性纤维化

囊性纤维化（CF）是一种罕见的，缩短生命的遗传病，全世界约有75,000人受到感染。CF是一种累进的多系统疾病，会影响肺，肝，胃肠道，鼻窦，汗腺，胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。孩子必须继承两个有缺陷的CFTR基因-每个父母都有一个-才能获得CF。尽管有多种不同类型的CFTR突变可导致该疾病，但绝大多数CF患者中至少有一个F508del突变。这些突变可以通过基因测试或基因分型测试确定，通过在细胞表面产生无效的和/或过少的CFTR蛋白来导致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失会导致盐和水流入和流出许多器官中的细胞的能力较差。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液堆积，这些粘液会导致慢性肺部感染和许多患者进行性肺损伤，最终导致死亡。中位死亡年龄在30年代初。

关于KALYDECO ®（ivacaftor）

依伐卡托是第一种治疗CFTR基因具有特定突变的人的CF根本病因的药物。被称为CFTR增效剂的ivacaftor是一种口服药物，旨在使CFTR蛋白在细胞表面的开放时间更长，从而改善盐和水在细胞膜上的转运，从而有助于水合和清除呼吸道粘液。

关于顶点

Vertex是一家全球性生物技术公司，致力于科学创新，为重症患者开发转化性药物。该公司拥有多种获批的药物，可治疗囊性纤维化（CF）的根本原因-一种罕见的，威胁生命的遗传疾病-并且在CF中正在进行多个临床和研究计划。除了CF之外，Vertex在其他严重疾病中也拥有大量研究性小分子药物，在这些疾病中，人们对因果生物学有深入了解，包括疼痛，α-1抗胰蛋白酶缺乏症和APOL1介导的肾脏疾病。此外，Vertex拥有针对镰状细胞病，β地中海贫血，Duchenne肌营养不良症和1型糖尿病等疾病的遗传和细胞疗法产品线。

Vertex的全球总部成立于1989年，位于马萨诸塞州的剑桥市，现在位于波士顿的创新区，其国际总部位于英国伦敦。此外，该公司在北美，欧洲，澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商业办事处。顶点一直被公认为行业最重要的工作场所之一，包括连续10年荣登《科学》杂志的``最佳雇主''名单，以及被《福布斯》评为2019年``最佳多元化雇主''名单中的前五名。