布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）公司（纽约证券交易所：BMY）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受CC-486的新药申请（NDA），这是一种研究性的口服次甲基化药物剂，用于维持治疗的成人急性髓细胞性白血病（AML），在接受或不接受巩固治疗的诱导治疗后达到完全缓解（CR）或CR且血液计数未完全恢复（CRi），并且不适合使用或选择不继续进行造血干细胞移植的人。FDA批准了该申请的优先审查，并将处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标日期定为2020年9月3日。

该NDA提交是基于举足轻重阶段3 QUAZAR的疗效和安全性结果® AML-001的研究，符合总体生存率改善的主要终点用于接收与CC-486与安慰剂AML维持治疗的患者stylechina.com。

“通常，新诊断的成年AML患者可以通过诱导疗法完全缓解，但是许多患者会复发并且预后不良。缓解期的患者正在寻求能够降低复发可能性并延长总体生存期的治疗选择，”布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）血液学全球临床开发高级副总裁Noah Berkowitz医师表示。“今天接受我们提交的CC-486代表着朝着可能的新维持治疗迈出的重要一步，以解决AML患者的紧急医疗需求，我们期待在FDA审查CC-486期间与FDA合作。”

CC-486是一种试验性疗法，未在任何国家/地区批准用于任何用途。

关于CC-486

CC-486是掺入DNA和RNA的口服次甲基化剂。作用的主要机制被认为是DNA的甲基化不足，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。次甲基化可能会恢复对于分化和增殖至关重要的基因的正常功能。CC-486的口服给药可以延长每个治疗周期的药物暴露时间，从而延长治疗活性。1个

关于QUAZAR AML-001

QUAZAR AML-001是一项CC-486作为AML维持治疗的3期国际，随机，双盲，安慰剂对照研究，用于首次完全缓解（CR）或完全缓解而血液计数未完全恢复（CRi）的患者在不适合进行造血干细胞移植的强化诱导化疗（有或无巩固）后进行。该研究的主要终点是总体生存率。主要的次要终点包括根据FACIT-疲劳量表和EQ-5D问卷得出的无复发生存期（RFS），安全性和耐受性，医疗资源利用以及患者报告的结局。该研究招募了472位患者，以1：1的比例随机分配，他们最初每天口服一次300 mg CC-486或安慰剂，持续28天，共14天，再加上最佳支持治疗。

关于反洗钱

急性髓细胞性白血病（AML）是急性白血病的最常见类型。AML开始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，在AML中，骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的产生，从而导致健康白血球，红血球和血小板减少。AML是一种与多种基因突变相关的复杂多样的疾病，通常会迅速恶化，如果不加以治疗，可能导致死亡。AML的复发率很高，这意味着在患者对治疗做出最初反应后，他们的疾病很可能会复发，这表明维持治疗方案的需求未得到满足。据估计，今年美国将有21,450例AML新病例，占所有癌症病例的1.2％，估计有10,920人死于该疾病。在美国，估计有61,048人患有AML。

布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）：推进肿瘤学研究

在百时美施贵宝公司，患者是我们所有工作的核心。我们癌症研究的目标是提高患者的生活质量，长期存活率，并使治愈成为可能。通过由转化科学提供支持的独特的多学科方法，我们利用我们在肿瘤学和免疫肿瘤学（IO）研究中的深厚科学经验，可以确定针对个体患者需求的新颖疗法。我们的研究人员正在开发旨在针对不同免疫系统途径并解决肿瘤，其微环境与免疫系统之间复杂而特殊的相互作用的多样化，有目的的管线。我们在内部寻求创新资源，并与学术界，政府，倡导团体和生物技术公司合作，以帮助实现诸如IO，

关于百时美施贵宝

布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）是一家全球生物制药公司，其使命是发现，开发和提供可帮助患者战胜严重疾病的创新药物。有关Bristol Myers Squibb的更多信息，请访问BMS.com或在LinkedIn，Twitter，YouTube，Facebook和Instagram上关注我们。

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