Horizon Pharma对活动性甲状腺眼病的晚期治疗继续表现出更大的疗效。在发布阳性III期数据两个月后,该公司共享了额外的次要终点数据,显示了更高水平的患者受益。
2月,Horizon Pharma公布了其研究资产teprotumumab的正面后期结果中国风格网stylechina.com。在该数据中,Horizon表示teprotumumab 显示出眼球突出或眼球凸出的显着改善,这是TED发病的主要原因。在该试验中, teprotumumab的表现远远超过安慰剂,82.9%的teprotumumab患者达到了主要终点,即眼球突出减少了2毫米或更多。这与9.5%的安慰剂患者相比。该数据强于第二阶段的结果,显示69%对20%的好感度。周五,Horizon宣布teprotumumab在该试验中获得的额外次要终点的新数据。
Horizon表示,与安慰剂相比,新数据显示,使用teprotumumab治疗的患者的突眼症明显减少,整体缓解率大幅提高。附加数据显示,在24周治疗期间,使用teprotumumab的患者平均眼球突出减少2.82 mm,而接受安慰剂的患者平均减少0.54 mm。此外,Horizon报告teprotumumab的反应率更高。该公司表示,使用teprotumumab治疗的患者总反应率为78%,安慰剂组为第24周时为7.1%。
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在洛杉矶举行的2019年美国临床内分泌学家协会(AACE)科学与临床大会上发表的其他数据证明了teprotumumab成为治疗活性TED的潜力,目前美国食品和药物管理局尚未批准治疗。一位分析师还认为,数据的强弱表明,如果获得批准,teprotumumab应该成为公司在20世纪20年代的主要商业资产。
名为ONeil Trader的分析师在Seeking Alpha上写道,Horizon资产继续表现出从第二阶段到第三阶段治疗一种目前没有批准药物的疾病的卓越疗效和安全性结果。在采取2月发布的第三阶段结果和周五公布的其他数据时,ONeil Trader称这些数据“未完成”,并表示已经“降低了该公司管道的主要部分风险。”ONeil Trader继续建议teprotumumab很可能在几年内成为公司最宝贵的资产。根据美国和全球监管机构批准该药物的定价,ONeil Trader预测teprotumumab每年可提高数十亿美元。
Horizon Pharma的首席科学官兼研发主管Shao-Lee Lin指出,该公司将继续在各种医学会议上分享III期临床试验的次要终点分析。Lin说,所有次要终点都具有统计学意义。
“随着Horizon继续发展成为以研究为重点的公司,我们努力解决一些最具挑战性和被忽视的罕见疾病。我们已经与甲状腺疾病社区 - 患有这种疾病的人和治疗他们的医生 - 进行了会面和学习 - 这些相互作用使我们迫切需要提出一个目前无法存在的有效选择,“林在一份声明中说。
活动性甲状腺眼病是一种进行性和使人衰弱的自身免疫性疾病,其活动性疾病窗口有限,在此期间它可能对医学干预有反应。随着TED的进展,它会造成严重的损害 - 包括眼球突出(眼球膨出),斜视(眼睛不对准)和复视(复视) - 在某些情况下会导致失明
teedotumumab的首席研究员兼Cedars-Sinai医学中心眼眶和甲状腺眼病项目负责人雷蒙德道格拉斯说,在研究中接受teprotumumab治疗的患有活性TED的人获得了目前治疗方法无法解决的关键结果。 。
“目前,患有活动性TED的患者患有改变生活的症状,并且 - 一旦疾病的活跃期结束 - 通常会留下永久性损伤。这项验证性研究的结果以及第二阶段结果表明,teprotumumab可能有助于减少突眼,减轻活动性TED的炎症症状,可能避免需要多次复杂手术,“道格拉斯在一份声明中说。