美国食品药物管理局（FDA）批准了Incyte的Pemazyre（pemigatinib）用于患有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。它是第一个也是唯一的 FDA批准的适应症药物。

胆管癌是一种罕见的胆管癌，根据解剖起源进行分类stylechina.com。因此，肝内胆管癌（iCCA）发生在肝脏内部的胆管中，而肝外胆管癌发生在肝脏外部的胆管中。通常在预后较差时诊断为晚期或晚期。发病率因地区而异，但在北美和欧洲，发病率在每10万人中0.3至3.4之间。在美国，每年约有8,000名胆管癌患者。

“尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病，但在过去的三十年中，这种疾病一直在增加，”斯隆·凯特琳纪念癌症中心纪念馆的加桑·阿布·阿尔法说。“令人鼓舞的是，对于一线化疗或手术后复发率仍然很高的历史悠久的患者，有一种新的靶向治疗选择是令人鼓舞的。”

FGFR2融合或重排几乎仅发生在iCCA中，在10％至16％的患者中出现。FGFR融合和重排在肿瘤细胞的增殖和存活，迁移以及新血管形成（称为血管生成）中起着重要作用。

FDA批准的陪伴诊断用于测试FGFR融合体的癌症。在这种情况下，预计该机构将批准FoundationOne CDx作为该药物的伴随诊断剂。FoundationOne CDx是Foundation Medicine的全面基因组分析测定法和经过批准的可用于所有实体瘤的辅助诊断平台。Foundation Medicine是罗氏的一家公司。

该药物是根据II期FIGHT-202试验批准的，该试验是Pemazyre的多中心，开放标签，单组研究，适用于成人患有FGFR2融合或重排的胆管癌患者（队列A）。该试验显示该药物作为单一疗法的总体缓解率（ORR）为36％，这是该试验的主要终点，而中位缓解持续时间（DOR）为9.1个月，为次要终点。

该试验有三个队列。队列A评估了患有FGFR2融合或重排的患者。其他两个队列包括具有其他形式的FGF或FGFR遗传改变的患者，第三个队列是没有FGF或FGFR遗传改变的患者。

该适应症被授予“突破性疗法”称号，孤儿药也被授予“孤儿药”称号。新药申请（NDA）已根据该机构的优先审核计划进行了审核。

Incyte首席执行官Herve Hoppenot说：“我们对胆管癌中FGFR2融合或重排的研究以及Pemazyre作为第一个靶向治疗方案的发展表明，我们致力于将科学发现转化为可以积极影响患者生活的解决方案。” “我们很荣幸将Pemazyre带给患者，并将立即提供这种新疗法。”

加速批准的条件之一是，Incyte将在批准后进行一项随机对照试验，以证明该药物与对照药物相比可改善PFS和总体生存率，而持续批准取决于该研究结果。

该药物有眼毒性的危险。在该试验中，20％的患者患有电解质紊乱，脱发（脱发），腹泻，指甲毒性和疲劳。