领先的临床阶段基因治疗公司AVROBIO，Inc.（纳斯达克股票代码：AVRO），其使命是使人们摆脱一生的遗传性疾病之苦，今天分享了其最新反应。有关COVID-19大流行的信息以及对AVROBIO运营影响的最新评估。

“在此空前的时间里，我们的首要任务是员工，患者及其社区以及诊所，合作伙伴和供应商员工的健康stylechina.com。根据卫生当局的建议，除必要的实验室工作外，AVROBIO已迅速转向虚拟操作，并继续采取与COVID-19相关的附加安全措施，” AVROBIO总裁兼首席执行官Geoff MacKay说。“我们将继续在加拿大，澳大利亚和美国的临床试验中支持患者识别工作。随着全球医疗保健界对COVID-19病例增加的反应，包括我们临床站点在内的许多医院都暂时暂停了选择性医疗程序，其中包括在我们的研究性基因疗法的临床试验中为新患者给药。尽管我们完全致力于推进临床计划，但AVROBIO支持这种资源的临时重新分配，以确保医院可以专注于满足COVID-19患者的需求。我们正在密切监视这种迅速发展的情况以及对我们的临床试验计划和整体业务的潜在影响。”

计划更新
AVR-RD-01在法布里疾病中的临床试验
AVROBIO正在对其法布里疾病的研究性基因疗法（AVR-RD-01）进行两项临床试验。在全球2期试验（FAB-201）中评估了4名患者，该试验正在评估未接受治疗的患者，在研究人员主导的AVR-RD-01临床试验的完全注册1期（FACTs）中有5名患者。

• 在澳大利亚，加拿大和美国继续进行FAB-201试验的患者识别活动

• 我们预计患者入院和给药将在医院允许的情况下恢复。

• 在两项试验中，预计将继续对有剂量的患者进行数据收集。时间可能会受到与COVID-19相关的中断持续时间的影响。

AVR-RD-04胱氨酸
病的 1/2期临床试验 AVROBIO的胱氨酸病基因治疗研究（AVR-RD-04）正在与加利福尼亚大学圣地亚哥分校（UCSD）合作进行的1/2期研究试验中。首例患者于2019年10月给药。单臂试验预计将招募多达6位患者。

• 患者识别活动继续进行。

• 该研究中的第二名患者已入组并已完成单采血液分离术。已为该患者制造了冷冻保存的药品，并有望在UCSD临床现场允许的情况下尽快进行给药。

• 预计将继续为试验中的首位患者提供数据。时间可能会受到与COVID-19相关的中断持续时间的影响。

AVR-RD-02高雪氏病1/2期临床试验
AVROBIO的高雪氏病基因治疗研究（AVR-RD-02）正在1/2期临床试验中进行研究，以评估高雪氏病患者的安全性和有效性类型1。这项全球性试验旨在招募8至16名患有高雪氏1型疾病的患者，包括初治和对酶替代疗法稳定的患者。

• 患者识别活动继续进行。

• 试验中的第一位患者已入组并已完成单采血液分离术。已为该患者制备了冷冻保存的药品，目前预计在2020年第二季度进行给药，但取决于临床部位的允许时间。

• 在医院允许的情况下，预计在下半年将有新的患者用药。

商业运营
3月10日，AVROBIO成立了一个内部跨职能的COVID-19响应团队，以密切监视不断变化的情况并就公司的响应提供建议。我们已对所有员工（不包括提供基本服务的员工，例如我们的实验室员工）实施了“在家工作”政策。对于这些员工，AVROBIO采取了安全措施，旨在应对COVID-19大流行时遵守适用的联邦，州和地方法规。我们可能会被要求采取适用法律或法规要求的其他影响我们运营的行动，或者我们认为这符合我们员工的最大利益。