Palovarotene一直是令人头疼的东西易普森因为法国公司收购了总部位于加拿大的Clementia的药物$ 1.3十亿去年。去年年底部分临床搁置仍然有效，该公司选择终止对多发性骨软骨瘤患者的试验。

12月，美国食品和药物管理局（FDA）进行了部分临床试验palovarotene在小儿研究中用于渐进性骨化性纤维增生（FOP）和多发性骨软骨瘤（MO）的儿科研究，原因是有报道引起了人们对使用该资产治疗的小儿FOP患者早期生长板闭合的关注stylechina.com。益普生目前正在解决FDA和其他卫生当局提出的问题，以“迅速为14岁以下的儿童建立FOP研究的行动方案。” 该公司确实获得了监管机构的许可，可以重新开始对年龄在14岁及以上的FOP患者使用palovarotene给药。FDA表示，在III期MOVE试验中，对于14岁及以上患者的用药剂量没有安全问题。

1月，在独立数据监控委员会的建议下，该公司在III期MOVE试验以及正在进行的II期扩展研究中中止了帕洛洛汀的给药。无用的分析表明，III期研究不太可能达到其主要疗效终点，因此暂停了试验。这项决定直接打击了公司的收入。上个月，Ipsen报告称，它从这次挫折中损失了6.69亿欧元（7.28亿美元）的部分减值。

益普生研发部负责人霍华德·梅耶（Howard Mayer）表示，他们很高兴该公司获得FDA和其他监管机构的许可，可以再次开始对该患者人群进行给药。在加药之前，该公司修改了其试验方案，以包括对统计分析部分的更新，这将允许与主要的预先指定的分析（益普生援助）一起执行其他分析。对试验方案的修正是基于独立数据监视委员会的观察结果，该观察结果表明“协议预先指定的统计模型可能会对疗效分析产生负面影响，并将统计结论从显着的治疗获益转变为显示治疗无效。”

迈耶在一份声明中说：“在与患者团体和研究人员进行磋商之后，我们一直在与所有相关利益相关者一起努力，以尽快重启试验。” “我们仍然致力于为患有这种毁灭性疾病的患者带来帕洛瓦罗汀，并将继续与卫生当局进行对话，以确定最合适的监管途径。”

该公司补充说，鉴于COVID-19大流行，它正在采取适当措施以确保开始重新治疗的患者的安全。

尽管Ipsen表示将继续解决FDA关于FOP中的儿科试验的问题，但该公司将终止其在MO的儿科试验。益普生表示，它不认为可以使用试验数据成功提交针对该适应症的新药申请。

“ Ipsen做出决定的原因包括部分临床搁置已经到位的时间，这导致剂量方面存在重大差距，这可能会损害数据的完整性，并且在建立部分临床搁置之时该试验尚未完全入组（因此，很少有患者达到试验中点），并且目前在该患者人群中尚无有效的数据可进一步为获益/风险评估提供依据，” Ipsen在其公告中说。