核糖核酸干扰（RNAi）疗法的领先开发商Dicerna Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：DRNA）（“公司”或“ Dicerna”）今天概述了它对COVID-19大流行的反应以及业务连续性和临床开发里程碑的最新进展。Dicerna一直密切关注COVID-19大流行的迅速发展态势，并已采取措施帮助确保其员工，正在进行的临床研究参与者，家庭和护理人员以及患者社区的健康。

“ COVID-19危机提醒我们，我们人员，临床试验参与者和社区的健康与安全是我们的首要任务stylechina.com。与许多其他从事药物开发的公司一样，在COVID-19之后，我们的许多临床试验站点都暂时推迟或中止了与试验相关的活动，从而影响了我们的临床试验执行计划，” Douglas Fambrough博士说和Dicerna的首席执行官。“今天，我们将在我们的核心计划中提供有关业务和关键试验的最新信息，以反映最近的临床发展以及根据当前可用信息得出的期望。我们将继续监控我们开发计划中的每个正在进行的试验，以确保在可行的情况下试验的连续性和进展。

患者和临床试验

Dicerna在世界各地（包括美国和其他受到大流行影响的地区）进行临床试验，并密切监视美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局等监管机构的每日更新，并实施指导。Dicerna所运营的每个地区的政府都在评估其影响和适当的应对措施，以控制SARS-CoV-2病毒的传播，包括对企业运营和非必要旅行的限制，以及对人际关系和环境的限制病毒传播的风险更高。同样，卫生保健机构和临床试验场所也正在采取限制性措施，以减少参与者和员工对病毒的潜在暴露。结果是，

Nedosiran的PHYOX™2枢纽试验用于原发性高草酸尿症（PH）。Dicerna正在采取措施，以确保对目前参加PHYOX2试验的患者的护理和连续给药的连续性。该公司正在与当地机构审查委员会（IRB）紧密合作，以实施一项协议修订案，该修订案允许将其余的现场访问过渡到在家中进行的护士访问，以进行药物管理和安全随访。根据当前的注册和在多个地点的进一步临床试验活动的暂时中止，该公司不再期望像以前预计的那样在2020年第二季度完成PHYOX2的注册。鉴于当前情况的不确定性，以及全球临床试验站点所采取的不断发展的特殊行动，公司正在重新评估临床计划，稍后，

Nedosiran的PHOX3 PHYOX3长期多剂量试验。与需要筛选和招募新患者的PHYOX2试验不同，PH患者可以从他们参与的任何以前的nedosiran试验中转入PHYOX3试验。与PHYOX2一样，Dicerna正在与当地IRB合作以实施协议修订案，以促进剩余的现场就诊过渡到基于家庭的剂量管理和安全性随访，目前，期望修改后的协议将使PHYOX3试验能够对于大多数参与者，请继续按计划进行。

RG6346乙型肝炎病毒感染的1期概念验证试验。用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的RG6346的1期临床试验正在按计划进行，并且即将结束招募。Dicerna继续期望在2020年8月的公司研发日期间提供来自所有现有队列的第一阶段概念验证数据。

针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AT）的DCR-A1AT 1/2期试验。健康志愿者的初始注册已按照Dicerna在DCR-A1AT的1/2期试验中的计划进行。但是，鉴于该试验的未来参与者可能会从COVID-19中增加呼吸道风险，因此公司目前预计1/2期试验中较高剂量的入选可能会暂停，有待COVID管理的进一步发展-19情况。

研发日。Dicerna继续计划在2020年8月视情况允许以虚拟方式或亲自举办R＆D Day活动，其中包括nedosiran多剂量数据，RG6346 1期数据和有关将公司RNAi技术扩展到其他组织的新数据的更新。

由于情况的迅速发展，Dicerna继续在其其他临床试验和开发计划中评估对nedosiran的未来研究和未来活动的影响。公司预计将在公布2020年第一季度财务业绩时提供进一步的更新。

产品供应与供应链

Dicerna提供的研究药物足以支持正在进行的临床试验。根据目前的评估，Dicerna的供应链目前仍会完好无损，以满足公司在所有计划中可预见的2020年临床，非临床和化学，制造与控制（CMC）供应需求，但公司对潜在的中断表示警惕可能来自COVID-19，并且仍与供应商保持密切联系。