制药公司（纳斯达克股票代码：ACER），一家制药公司，致力于治疗，治疗严重未成年人和危及生命的严重疾病，但尚未达到重要的医疗水平。需求，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）新药办公室（OND）拒绝了Acer关于EDSIVO ™新药申请（NDA）的完整答复函（CRL）的上诉。在拒绝上诉信中，OND描述了Acer探索的可能途径，可以为支持EDSIVO ™的潜在重新提交提供有效的实质证据stylechina.com。 NDA用于已确诊COL3A1突变的血管性Ehlers-Danlos综合征（vEDS）患者的治疗。

Acer首席执行官兼创始人Chris Schelling表示：“我们感谢OND的时间和精力，他们在认真考虑此FDRR。” “虽然不能确保重新提交EDSIVO™NDA的前景，但我们仍在评估我们可能采取的下一步措施，以重新提交EDSIVO™NDA的目标。”

Acer相信，其现金状况将足以为2020年底之前的当前业务提供资金，但不包括对EDSIVO™开发和商业前活动的支持以及计划中的人工合成临床试验。

关于vEDS和EDSIVO™（西酞洛尔）
Ehlers-Danlos综合征（EDS）是一组结缔组织遗传性疾病。vEDS是最严重的亚型，患者会遭受威胁生命的动脉夹层和破裂以及肠和子宫破裂的折磨。vEDS目前没有批准的治疗方案。中位死亡年龄为51岁。^1个一项由Acer委托进行的患者寻找者研究，通过对市售患者索赔数据库的分析，从表型上确定了美国的4,169例vEDS患者，该数据库具有大约1.9亿独特患者的生命数据。根据该信息，Acer估计表型定义的vEDS在美国的患病率可能超过45,000中的1。当前，尚无FDA批准的vEDS疗法。Acer正在根据头孢洛尔的随机对照临床试验的已发表结果，开发一种新的化学实体（NCE）EDSIVO™，用于治疗vEDS。²FDA批准了EDSIVO™NDA的优先审查，随后于2019年6月发布了CRL。OND于2020年3月拒绝了Acer对CRL的上诉，但引用了2019年12月发布的FDA指导文件，该文件中有大量证据表明可以通过两项或两项以上证明疗效的充分和良好对照的研究，或一项阳性的充分和良好对照的阳性研究加上确认性证据³来提供有效性。EDSIVO™于2015年获得FDA孤儿药物指定用于治疗vEDS。

关于宏cer治疗公司
宏cer是一家制药公司，致力于针对严重的罕见和危及生命的疾病以及医疗需求未得到满足的疗法的获取，开发和商业化。宏cer的产品线包括三个临床阶段的候选药物：EDSIVO™（celiprolol），用于治疗确诊为III型胶原（COL3A1）突变的患者的血管Ehlers-Danlos综合征（vEDS）；ACER-001（一种掩味的，苯基丁酸钠的速释制剂），用于治疗各种先天性的新陈代谢错误，包括尿素循环障碍（UCD）和枫糖浆尿病（MSUD）；以及渗透剂，用于治疗可能禁止激素替代疗法（HRT）的诱发性血管舒缩症状（iVMS）。据信，宏cer的每个候选产品都具有相对较低的风险，通过FDA建立的特定计划和程序，具有良好的安全性，概念验证的临床数据，机制分化和/或加速发展路径中的一项或多项。

参考文献

1. Pepin M等。Ehlers-Danlos综合征IV型（血管型）的临床和遗传特征。N Engl J Med。2000; 342：673-80

2. Ong KT等。头孢洛尔对预防血管性Ehlers-Danlos综合征心血管事件的影响：一项前瞻性随机，开放，盲点试验。柳叶刀。2010; 376（9751）：1476-1484

3. FDA指南“证明人用药品和生物制品具有实质性有效性的证据”，2019年12月