Rubius Therapeutics 正在将其对稀有疾病的关注减少到最小，并将更大的目标放在开发针对癌症和自身免疫性疾病的治疗上。该公司股价周四收盘下跌39％，至每股3.99美元。 

周四，该公司宣布了一项战略决策，将其重点重新放在如何更好地将其RED PLATFORM用于这些适应症上stylechina.com。位于马萨诸塞州剑桥的Rubius的技术平台旨在对红细胞疗法进行基因工程和培养，该疗法是“选择性，有效和现成的同种异体细胞疗法，可以在多个治疗领域治疗多种疾病。” Rubius在公告中指出其主要的肿瘤学计划RTX-240，一种广泛的免疫刺激性红细胞疗法。该公司表示，美国食品和药物管理局已经批准了其新药研究性试验，并将很快开始在I期试验中为患者给药。

根据公司数据，RTX-240是一种同种异体细胞疗法，旨在广泛刺激适应性和先天性免疫系统以产生抗肿瘤反应。Rubius表示，RTX-240可能提供一种不同的方法来治疗实体瘤，因为该资产“在细胞表面表达4-1BBL和IL-15TP，IL-15和IL-15受体α的融合体，目的是改善抗肿瘤性”活性和克服对免疫疗法的抵抗力”的癌症患者，其疾病已变得对免疫疗法有抵抗力或难治性，包括检查点抑制剂。

除了RTX-240之外，Rubius还正在为RTX-321申请IND，这是它的第一个用于治疗HPV阳性癌症的人工抗原呈递细胞。该公司预计将在2020年底前提交文件。这两家肿瘤资产的制造将在其罗德岛工厂得到支持，鲁比乌斯说，现在cGMP已准备好为这些资产生产临床供应。

在自身免疫环境中，Rubius专注于T细胞介导的自身免疫疾病，并正在寻求1型糖尿病以及许多其他未公开项目。该公司希望将来能够提供其临床前自身免疫产品线的最新信息。

Rubius总裁兼首席执行官Pablo J. Cagnoni表示，在过去两年中，该公司已经获得了令人兴奋的肿瘤学临床前数据，这表明其红细胞疗法具有“广泛激活免疫系统并诱发肿瘤的能力”。通过用我们的人工抗原呈递细胞激活和扩展抗原特异性T细胞来实现特异性反应。”

Cagnoni在一份声明中表示：“通过专注于我们的肿瘤学和自身免疫产品线的开发，我们相信我们将有最大的机会为患者提供挽救生命的疗法，提高股东价值，并将现金流延至2022年。” “随着内部cGMP生产的建立，我们处于有利位置，可以推进这一全新的同种异体细胞药物类别。”

由于其新的重点，Rubius正在将其用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的RTX-134计划以及其他罕见疾病计划的优先级降低。该公司表示，有多种因素导致其做出决定，包括意外延迟，这主要是由于该公司的合同制造组织面临制造挑战。鲁比乌斯说，其他挑战包括与生产用于酶缺乏症的慢性，大剂量疗法相关的高成本，以及该公司肿瘤学产品线的持续发展势头。

Ib PKU阶段试验的第一位患者于1月给药。该公司指出，患者对治疗的反应耐受良好，但任何结果“都是无法解释的，可能部分是由于所用细胞的剂量低以及用于检测循环细胞的流式细胞仪检测的敏感性。” 该公司已终止审判。

该公司宣布，未来的资本投资和制造效率的提高以及RED PLATFORM的增强，可能使Rubius能够在未来重新审视长期依赖于高剂量的疾病。