致力于改善原发性高草酸尿症（PH）患者生活的私有生物制药公司OxThera AB宣布发表《儿科肾脏病》病例报告。该报告总结了22个月疗程的Oxabact治疗1例原发性高草酸尿症（PH1）和严重婴儿草酸血症的女婴透析的数据。该治疗降低了血浆草酸水平并稳定了全身性草酸stylechina.com。 

婴儿草酸沉着症是原发性高草酸尿症1型（PH1）最具破坏性的形式，通常在生命的最初几周至几个月内导致终末期肾脏疾病（ESRD）。在这些患者中，透析不能充分去除草酸盐，因此血浆草酸盐的浓度显着增加，导致全身性草酸盐晶体沉积，器官损伤，并常常过早死亡。唯一的治疗方法是顺序或联合肝-肾移植，这对于太小而无法移植的幼儿尤其具有挑战性。

在出版物，从汉诺威医学院和来自波恩大学，无论是在作者德国，报道的治疗用途OxThera的候选药物Oxabact的结果（产甲酸草酸杆菌formigenes）患有PH1的女婴，其血浆草酸水平显着升高，明显出现肾钙质沉着症，最后阶段出现肾性尿病和视网膜草酸盐沉积。在8周龄诊断为PH1之后，每日腹膜透析，每日吡ido醇治疗和血液透析（每周3次）的联合治疗无法降低明显的高氧血症。在原本不变的治疗方案中加入Oxabact疗法（15周龄）后，游离草酸血浆水平先稳定下来，然后从130 µmol / L降至约80 µmol / L。肾钙化和视网膜沉积稳定。

Oxabact治疗耐受性良好，未观察到相关不良事件。大约两岁时，孩子能够上幼儿园，并且走路和说话的水平与同一年龄的健康孩子相似。这个孩子在将近26个月大时（开始Oxabact给药后22个月）成功接受了肝-肾联合移植，并且移植后几天内肝和肾功能正常。

“这些结果表明Oxabact治疗可能是减少对保守治疗反应不足的婴儿患者草酸化的一种选择，直到可以进行肝肾联合移植，” 小儿肾脏科副主任Lars Pape教授说，汉诺威医学院肝脏和代谢疾病，报告的第一作者。

Oxabact的3期研究（OC5-DB-02）和后续扩展研究（OC5-OL-02）目前正在对I型，II型和III型PH且肾功能维持正常的患者进行。Oxabact已在美国和欧盟获得用于治疗PH的孤儿药指定。